FDA одобрява Pemazyre; (Пемигатиниб) от Incyte като първата целева терапия за

- Pemazyre получи статут на лекарство сирак, пробивна терапия и статут на приоритетен преглед въз основа на значителните нужди на пациентите с този опустошителен рак

- Конферентен разговор и уебкаст за инвеститори в понеделник, 20 април 2020 г., в 20:00 ч. ET -

Incyte (Nasdaq: INCY) обяви днес, че Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) е одобрила Pemazyre ™ (пемигатиниб). Това е инхибитор на киназата, показан за лечение на възрастни с предварително лекуван, неоперабилен, локално напреднал или метастатичен холангиокарцином със сливане или друго пренареждане на рецептора за растежен фактор на фибробласт 2 (FGFR2), който е открит при одобрен от FDA тест. Pemazyre е първата и единствена изчистена от FDA терапия за това показание и е прегледана в ускорен процес на одобрение въз основа на общия процент на отговор и продължителността на отговора (DOR). Продължаващото одобрение може да бъде предмет на потвърждение и описание на клиничните ползи в едно или повече потвърждаващи проучвания.

„Нашите изследвания върху сливанията или пренарежданията на FGFR2 при холангиокарцином и развитието на Pemazyre като първата целенасочена възможност за лечение илюстрират нашия ангажимент за превръщане на научните открития в решения, които могат да повлияят положително на живота на пациентите“, каза Hervé Hoppenot, главен изпълнителен директор на Инцит. "Горди сме, че въведохме Pemazyre в практиката и веднага ще направим тази нова терапия достъпна за пациентите."

Одобрението на FDA се основава на данни от проучване FIGHT-202, многоцентрово, отворено, еднораменно проучване, оценяващо Pemazyre като лечение за възрастни с рак на жлъчните пътища или холангиокарцином. При пациенти със сливане или пренареждане на FGFR2 (Кохорта А), монотерапията с Pemazyre води до общ процент на отговор от 36% (първична крайна точка) и средна продължителност на отговора от 9,1 месеца (вторична крайна точка). Предупрежденията и предупрежденията за Pemazyre включват проблеми с очите като сухи или възпалени очи, възпаление на роговицата, повишено образуване на сълзи и разстройство на ретината; също високи нива на фосфат в кръвта и при бременни жени риск от увреждане на нероденото дете или спонтанен аборт.

FDA предостави статут на пробивна терапия на Pemazyre за лечение на пациенти с предварително лекуван напреднал/метастатичен или неоперабилен холангиокарцином с транслокация на FGFR2. Освен това FDA предостави статут на лекарство-сирак на Pemazyre за лечение на холангиокарцином, а заявлението за NDA за Pemazyre беше обработено като част от програмата за приоритетен преглед на FDA.

„Дори ако ракът на жлъчните пътища се счита за рядко заболяване, той се появява все по-често в продължение на три десетилетия“, казва 1,2. мед. Ghassan Abou-Alfa, Мемориален център за рак на Sloan Kettering. „Обнадеждаващо е, че на пациентите, които в миналото са имали ограничени възможности след първоначална химиотерапия или операция, вече може да се предложи нова, целенасочена възможност за лечение, тъй като честотата на рецидиви при този вид рак остава висока.“

Холангиокарциномът е рядък вид рак, който се образува в жлъчния канал. Класифицира се според анатомичния произход: интрахепаталният холангиокарцином (iCCA) се появява в жлъчния канал вътре в черния дроб, а екстрахепаталният холангиокарцином се появява в жлъчния канал извън черния дроб. Холангиокарциномът често се диагностицира в късен или напреднал стадий, когато прогнозата за пациента е лоша.3,4 Честотата на холангиокарцинома варира от регион до регион, вариращ от 0,3 до 3,4 на 100 000 население в Северна Америка и Европа.3 FGFR2 -Фузии или пренареждания се случват почти изключително при iCCA, където се наблюдават при 10 до 16 процента от пациентите.5-7 FGFR играят важна роля в пролиферацията, оцеляването, миграцията и ангиогенезата (образуването на нови кръвоносни съдове) на туморните клетки . Активирането на сливане, пренареждане, транслокации и генни амплификации в FGFR са тясно свързани с развитието на различни видове рак.

"Одобрението на Pemazyre, дадено днес, носи вълнуваща нова възможност за лечение на пациентите и дава нова надежда на онези, които обикновено се сблъскват с трудна диагноза и лоша перспектива", каза Стейси Линдзи, президент, Фондация Cholangiocarcinoma.

Incyte се ангажира да помага на пациентите и да преодолява бариерите пред достъпа до лекарства. Някои пациенти в предписания от САЩ Pemazyre може да отговарят на условията за програмата IncyteCARES (Свързване към достъп, възстановяване на разходи, образование и подкрепа), която предоставя цялостна подкрепа, включително финансова помощ и текуща информация и ресурси, на отговарящите на условията пациенти. Моля, посетете Pemazyre.com за повече информация.

Очаква се FDA да одобри FoundationOne®CDx като придружаваща диагностика на Pemazyre. FoundationOne CDx е цялостен тест за профилиране на генома на Foundation Medicine и широко базирана платформа за придружаваща диагностика, одобрена за всички солидни тумори. След като бъде одобрена, тази придружаваща диагностика ще помогне да се идентифицират пациенти със сливане или пренареждане на FGFR2, които могат да отговарят на условията за лечение с Pemazyre.

Информация за телеконференция

Incyte ще бъде домакин на конферентен разговор и уебкаст за инвеститори в понеделник, 20 април 2020 г., в 8:00 ч. ET. Уеб предаването е достъпно на investor.incyte.com.

Ако сте в САЩ и бихте искали да участвате в телеконференцията, моля обадете се на 877-407-3042, а тези от чужбина се обадете на + 1-201-389-0864. Идентификационният номер на конференцията, който трябва да въведете, когато бъдете подканени, е: 13700772.

Запис от телеконференцията ще бъде на разположение в продължение на 30 дни за тези, които не могат да присъстват на конференцията на живо. Номерът за запис в САЩ е 877-660-6853, а за международни обаждащи се 1-201-612-7415. За да слушате записа, ви е необходим идентификационният номер на конференцията 13700772.

За БОЙ-202

FIGHT-202 е фаза 2, многоцентрово, отворено проучване с едно рамо (NCT02924376) за оценка на безопасността и ефикасността на Pemazyre, селективен инхибитор на рецепторите на растежен фактор на фибробластите (FGFR), при възрастни пациенти (възраст ≥ 18 години) с предварително лекувано, локално напреднало заболяване или метастатичен холангиокарцином с документирано FGFR2 сливане или пренареждане.

Субектите бяха разпределени в една от трите кохорти: Кохорта A (сливания или пренареждания на FGFR2), Кохорта B (други промени в гена на FGF/FGFR) или Кохорта C (без промени в гена на FGF/FGFR). Всички пациенти са получавали 13,5 mg пемазир перорално (QD) веднъж дневно в 21-дневен цикъл (две седмици с/една седмица без), докато заболяването прогресира рентгенологично или токсичността е неприемлива.

Основната крайна точка на FIGHT-202 беше общата степен на отговор (ORR) в кохорта А, която беше оценена чрез независим преглед съгласно RECIST v1.1. Вторичните крайни точки включват ORR в кохортите B, A плюс B и C и продължителността на отговора (DOR).

За повече информация относно FIGHT-202, моля, посетете https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT02924376.

Относно БОЙ

Всичко за Pemazyre ™ (пемигатиниб)

Pemazyre е инхибитор на киназата, показан за лечение на възрастни с предварително лекуван, неоперабилен, локално напреднал или метастатичен холангиокарцином със сливане или друго пренареждане на рецептора 2 на растежен фактор на фибробластите (FGFR2), идентифициран в одобрен от FDA тест.

Pemazyre е мощен, селективен, орално прилаган инхибитор на FGFR изоформи 1, 2 и 3, който е показал селективна фармакологична активност срещу ракови клетки с FGFR промени в предклинични проучвания.

Pemazyre се предлага на пазара в САЩ от Incyte. Incyte предостави на Innovent Biologics, Inc. права за разработване и пускане на пазара на пемигатиниб в хематологичните и онкологичните условия в КНР, Хонконг, Макао и Тайван. Incyte запазва всички други права за разработване и комерсиализиране на пемигатиниб извън Съединените щати.

В допълнение, MAA на Incyte за пемигатиниб за пациенти с холангиокарцином в ЕС е валидиран от Европейската агенция по лекарствата (EMA) и в момента се използва за лечение на възрастни с локално напреднал или метастатичен холангиокарцином със сливане или друго пренареждане на рецептор на фибробластен растежен фактор 2 (FGFR2), който е рецидивирал или е станал рефрактерен след поне една системна линия на терапия.

Pemazyre е регистрирана търговска марка на Incyte Corporation.

Важна информация за безопасност

Преди да приемете PEMAZYRE, моля, информирайте вашия доставчик на здравни грижи за всички медицински състояния, включително:

Проблеми със зрението или очите
Проблеми с преглъщането на таблетки
съществуваща или планирана бременност. PEMAZYRE може да увреди нероденото дете или да причини спонтанен аборт. Не трябва да забременявате, докато се лекувате с PEMAZYRE.

Жени в детеродна възраст:

Вашият доставчик на здравни грижи трябва да направи тест за бременност преди лечение с PEMAZYRE.
По време на лечението с PEMAZYRE и в продължение на 1 седмица след приемане на последната доза трябва да се използва ефективен контрацептив. Позволете на вашия доставчик на здравни услуги да ви посъветва относно методите за контрацепция, които са подходящи за вас.
Кажете на Вашия лекар веднага, ако забременеете или мислите, че може да сте бременна.

Мъжки сексуални партньори на бременни жени:

Винаги трябва да използвате ефективна контрацепция по време на полов акт по време на лечението с PEMAZYRE и в продължение на 1 седмица след приема на последната доза PEMAZYRE.

Ако кърмите или искате да кърмите. Не кърмете по време на лечението или в продължение на 1 седмица след приема на последната доза PEMAZYRE.

Уведомете вашия доставчик на здравни грижи за всички лекарства, които приемате, включително лекарства без рецепта и лекарства без рецепта, витамини и билкови добавки.

Какви са възможните нежелани реакции на PEMAZYRE?

PEMAZYRE може да причини сериозни нежелани реакции, включително:

Проблеми с очите. Някои проблеми с очите са често срещани и могат да бъдат сериозни при PEMAZYRE. Очните състояния включват сухота или възпаление на очите, възпаление на роговицата (в предната част на окото), повишено образуване на сълзи и разстройство на ретината (във вътрешната част на окото). Преди да започнете лечение с PEMAZYRE, трябва да се консултирате с офталмолог за цялостен очен преглед и след това да отидете на контролен преглед на всеки 2 месеца през първите 6 месеца от лечението с PEMAZYRE и след това на всеки 3 месеца след това.

Трябва да се използват заместители на сълзите, хидратиращи капки за очи или гелове за очи, за да се предотврати или лекува сухота в очите.
Незабавно информирайте вашия здравен съветник, ако По време на лечението с PEMAZYRE се развиват промени във вашето зрение, включително замъглено зрение, светкавици или черни петна. След това може да се наложи незабавно да посетите офталмолог.

Високи нива на фосфат в кръвта (хиперфосфатемия). Хиперфосфатемията е често срещана при лечението с PEMAZYRE, но може да бъде и тежка. Вашият доставчик на здравни услуги ще следи нивата на фосфата в кръвта ви, докато приемате PEMAZYRE.

Вашият лекар може да предпише диета или терапия за понижаване на фосфатите или, ако е необходимо, да промени, прекъсне или прекрати терапията с PEMAZYRE.
Уведомете незабавно вашия доставчик на здравни грижи, ако развиете мускулни крампи, изтръпване или изтръпване около устата.

Най-честите нежелани реакции на PEMAZYRE включват:

Този списък с възможни нежелани реакции при PEMAZYRE не е изчерпателен. Моля, свържете се с вашия медицински специалист или фармацевт за повече информация.

Попитайте Вашия лекар за страничните ефекти.

Нежеланите реакции могат да бъдат съобщени на FDA на 1-800-FDA-1088. Нежелани реакции също могат да бъдат съобщени на Incyte Medical Information на 1-855-463-3463.

Обща информация за безопасното и ефективно използване на PEMAZYRE

Лекарствата понякога се предписват за цели, различни от посочените в информационния лист за пациента. Не използвайте PEMAZYRE за цели, различни от целите, за които е предписан. Не давайте PEMAZYRE на други хора, дори ако те имат същите симптоми като вас. Това може да бъде вредно за здравето им. Ако имате някакви въпроси, говорете с вашия здравен съветник. Можете също така да попитате вашия фармацевт или доставчик на здравни услуги за информацията, която е предназначена за здравни специалисти. Пазете PEMAZYRE и всички други лекарства на място, недостъпно за деца.

Пълната професионална информация за PEMAZYRE може да бъде намерена на www.pemazyre.com.

Относно Incyte

Incyte е глобална биофармацевтична компания със седалище в Уилмингтън, Делауеър, фокусирана върху изследванията, разработването и комерсиализацията на собствени терапевтични средства, за да намери решения за сериозни незадоволени медицински нужди. За повече информация относно Incyte, моля, посетете уебсайта на компанията на Incyte.com и следвайте @Incyte.

Изявления за бъдещето

Справочно известие

Supriya S, et al. Онкологът. 2016 г .; 21 (5): 594-599.
Bridgewater J, et al. J Хепатол. 2014; 60 (6): 1268-1289.
Banales JM, et al. Nat Rev Gastroenterol Hepatol. 2016; 13: 261-280.
Uhlig J, et al. Ан Сург Онкол. 2019; 26: 1993-2000.
Graham RP, et al. Hum Pathol. 2014; 45: 1630-1638.
Farshidfar F, et al. Представител на клетката. 2017; 18 (11): 2780-2794.
Ross JS и сътр. Онкологът. 2014; 19: 235-242.

Изходният език, на който е публикуван оригиналният текст, е официалната и упълномощена версия. За по-добро разбиране ще бъдат включени преводи. Само езиковата версия, която първоначално е публикувана, е юридически валидна. Следователно трябва да сравнявате преводите с оригиналната езикова версия на публикацията.

медии Дженифър Антоначи +1 302 498 7036