FDA одобрява Nexletol, нов вид лечение за хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия, в
Nexletol е лекарство, одобрено наскоро от Администрацията по храните и лекарствата (FDA) за употреба при пациенти с хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия (HeFH), в случаите, когато оптималната стойност на LDL-холестерола не е достигната чрез максимална терапия със статини.
Лекарството е одобрено и за лечение на хора с атеросклеротични сърдечно-съдови заболявания (ASCVD), където се изисква допълнително намаляване на холестерола с ниска плътност (LDL-C).
Само седмица след това събитие, FDA също одобри NEXLIZET, комбинацията от бемпедоева киселина и езетимиб, които, приемани през устата, веднъж дневно, понижават нивата на LDL-C, инхибирайки синтеза на холестерол в черния дроб и абсорбцията му в червата.
NEXLIZET е показан като допълнителна терапия за лечение с максимално поносими статини и диета при възрастни пациенти с хетерозиготна фамилна хиперхолестеролемия или атеросклеротично сърдечно-съдово заболяване.
Одобрение на Nexletol се основава на две клинични изпитвания фаза III, CLEAR Harmony и CLEAR Wisdom. Тествани са безопасността и ефикасността на лечението, насочени главно към намаляване на нивото на LDL-c.
Таблетката от 180 mg ще бъде пусната на пазара на 30 март 2020 г.
Според резултатите от първото проучване (CLEAR Harmony), в сравнение с плацебо, Nexletol понижава LDL холестерола с 18%. Данните от второто проучване (CLEAR Wisdom) са сходни, показвайки, че употребата на лекарството е довела 17% намаление на нивата на LDL-C, в сравнение с плацебо.
И двете проучвания разглеждат ефективността на лекарството под формата на таблетки от 180 mg, приемани веднъж дневно в продължение на 52 седмици. И в двете клинични проучвания намаляването на нивата на холестерола с ниска плътност достига най-високия праг след първите 4 седмици от лечението.
Nexletol (бемпедоева киселина) е първият одобрен до момента инхибитор на аденозин трифосфат-цитрат лиаза (ACL). Той има способността да понижава нивата на LDL-C чрез инхибиране на синтеза на холестерол в черния дроб.
По отношение на профила на безопасност на лекарството са описани редица неблагоприятни ефекти, които могат да бъдат свързани с приложението му, като инфекции на горните дихателни пътища, мускулни спазми, коремна болка, бронхит, анемия, повишени чернодробни ензими.
Той също беше анализиран фармакокинетичен профил и че резултатите показват, че приемането на Nexletol като допълнение към терапията със симвастатин или правастатин може да доведе до повишени статини и миопатия.
В този случай се препоръчва да не се използва Nexletol с повече от 20 mg симвастатин или повече от 40 mg правастатин.
9 от 10 души с фамилна хиперхолестеролемия не са диагностицирани. Източник: thefhfoundation.org
Въпреки че фамилната хиперхолестеролемия засяга приблизително 34 милиона души в световен мащаб, хетерозиготната форма е често срещано заболяване като диабет тип 1, повече от 90% от хората не са диагностицирани.
Имайки това предвид, Фондация FH и Световната федерация по сърцето отправят призив за признаване на глобалната тежест на фамилната хиперхолестеролемия, инициатива, която има за цел да разработи нови стратегии за контролиране на това състояние.
Класическото лечение при фамилна хиперхолестеролемия е приложението на статини (аторвастатин, розувастатин, симвастатин). Те имат ролята на намалява общия холестерол, и многобройни клинични проучвания свързват употребата им с намален риск от инфаркт на миокарда или инсулт.
В допълнение, има нов клас терапии, базирани на моноклонални антитела, а именно инхибитори на молекулата PCSK9. Те имат за цел да понижат нивото на холестерола с ниска плътност.