FDA одобрява хормона на мастните клетки лептин като лекарство
Вторник, 25 февруари 2014 г.
Rockville - Активната съставка може да елиминира инсулиновата резистентност, да нормализира липидите в кръвта и в същото време да намали телесното тегло, без пациентът да огладнее. Въпреки това, метрелептинът е достъпен само на пазара в САЩ за много малък брой пациенти с вродена липодистрофия. В Европа процесът на одобрение все още не е приключил.
Преди 20 години беше открито, че мастните клетки, които преди това се смятаха само за складове за излишни мастни киселини, произвеждат хормон: чрез лептин те казват на мозъка, когато има достатъчно енергийно снабдяване. Това потиска глада и намалява приема на храна. Следователно в краткосрочен план лептинът беше обсъждан като аноректик за хора с наднормено тегло, докато се оказа, че много хора със затлъстяване са склонни да имат твърде много, а не твърде малко лептин (и резистентността към рецептора е част от проблема).
Независимо от това, скоро е разработен метрелептин, генетичен вариант на хормона. От 2000 г. е тестван в клинично проучване при пациенти с вродена липодистрофия. Тези хора имат вроден дефицит на мастни клетки, а следователно и на лептин.
Все още имате наднормено тегло. Хиперфагия възниква в резултат на липсата на лептин. Излишните мастни киселини се отлагат в черния дроб и мускулната тъкан поради липсата на мастни клетки. Ефектите на метрелептин бяха невероятни. Това не само забави хиперфагията на пациента. Нивата на триглицеридите също се нормализират и мастният черен дроб се отдръпва.
Наблюдава се и значително подобрение на инсулиновата резистентност, от което страдат много пациенти с вродена липодистрофия. Поради добрите си ефекти, метрелептин може да се използва и за пациенти с ХИВ, при които липодистрофията е страничен ефект от лекарствата. Хората с метаболитен синдром също могат да се възползват от лечението. Метрелептин дори се обсъжда като поддържаща терапия за диабет тип 1.
Всички тези хора обаче ще трябва да се справят без Myalept, както се нарича подготовката. FDA възнамерява стриктно да ограничи употребата му до пациенти с вродена липодистрофия. За да се осигури това, беше решена „Стратегия за оценка на риска и смекчаване“ или програма REMS. Само специално обучени лекари имат право да предписват лекарството; то може да се отпуска само чрез сертифицирани аптеки и изключително на пациенти с вродена липодистрофия, които са информирани за рисковете от терапията чрез ръководство за лекарства.
Тъй като, въпреки че метрелептинът симулира само ефекта на естествения хормон, в хода на терапията могат да възникнат проблеми. Започва с индуцирането на антитела срещу активната съставка, което също би изключило ефекта на естествения хормон (ако той присъства). Антителата срещу хормон, който не се произвежда поради заболяване, също често са проблем при заместващата терапия на хемофилия.
Метрелептин също предизвиква автоимунни реакции срещу черния дроб и бъбреците. В предишни проучвания има случаи на автоимунен хепатит и мембранопролиферативен гломерулонефрит. Връзката с метрелептин не е напълно изяснена, но изглежда биологично правдоподобна.
Все още не е изяснен въпросът дали трите Т-клетъчни лимфоми, възникнали в клиничните проучвания, са следствие от заболяването или усложнение на терапията. FDA ангажира производителя Amylin Pharmaceutical (който оттогава е поет от Bristol-Myers Squibb) за седем постмаркетингови проучвания.
Производителят е подал заявление за одобрение и в Европа. През август 2012 г. EMA класифицира активната съставка като лекарство-сирак и обеща ускорен преглед на одобрението.