Дългият път към новото лекарство - фармацевтични факти
9 май 2018 г. - Казва се, че разработването на нови лекарства е досаден процес. Но вярно ли е това? В САЩ са изчислили точно. Определена е „Вероятността за одобрение“ (LOA), т.е. вероятността активната съставка да бъде одобрена: Само всеки десети клиничен проект, стартиран във фаза I на клиничното развитие, получава одобрението на одобряващия орган.
Откриването на активна съставка, която помага срещу определено заболяване, е едно. След като ефективната концепция е доказана по принцип - това се прави в така наречените „проучвания с доказателство за концепция“ - започва клиничното развитие. Той е сложен и много скъп. Според авторите, изследването „Степен на успех на клиничното развитие 2006-2015“ е най-голямото от този вид до момента: През разглеждания десетгодишен период са анализирани и изследвани почти 7500 програми за клинично развитие, за да се определи дали тестваните вещества са стигнали до следващия етап на развитие. Изследването е проведено от "Организация за биотехнологични иновации" - най-голямата асоциация на биотехнологични компании, академични институции и държавни биотехнологични центрове със седалище във Вашингтон, според собствена информация.
Най-голямото клинично предизвикателство: лекарства против рак
Ако погледнете вероятностите за успех - разпределени според болестите - става ясно, че разработването на лекарства за рак очевидно е най-голямото предизвикателство: Само 5,1% от клиничните програми, изследвани в тази област, са достигнали до пазарна зрялост. Изпитваните вещества в областта на психиатрията (LOA: 6,2%) и неврологията (LOA: 8,4%) са също толкова взискателни. Компаниите, които провеждат изследвания в областта на автоимунните заболявания, също трябва да вземат предвид относително ниската вероятност за успех: Само около всеки десети кандидат (LOA: 11,1%) преминава от фаза I до одобрение. В другия край на скалата: хематология. Разработването на лекарства за заболявания като хемофилия, анемия или тромбоцитопения има пет пъти по-голям шанс за успех, отколкото онкологичните кандидати. Но и тук три от четири изпитвани вещества не достигат до одобрение.
Най-голямото препятствие: Фаза II клинично развитие
Клиничната фаза, в която рискът от прекратяване е най-голям, е фаза II. Това е първият път, когато лекарството се прилага на по-голяма група пациенти (100–300 пациенти), за да се изследва неговата ефективност, да се определи подходящата дозировка и да се научи повече за него За да научите безопасността. Само около всеки трети кандидат (LOA: 30,7%; виж графиката) стигна от там до фаза III на развитие. Във фаза III - последният етап преди заявлението за прием - 58 процента от кандидатите постигат статута, че може да бъде подадено заявление за прием. И дори тогава, след години на изследвания и разработки, около 15 процента от кандидатите за наркотици, представени за одобрение, не излизат на пазара. Причините за тези цифри са по същество: Изследването е сложно. А безопасността на пациентите е на първо място в списъка.
Авторите са загрижени, че почти 42 процента от кандидатите за изпит се провалят дори във фаза III, „тъй като 35 процента от всички разходи за научни изследвания и развитие са направени във фази III и фаза III са отговорни за 60 процента от всички разходи за клинични изследвания. „В края на краищата: изследването не е напразно - дори с кандидати, които не го правят или които не го правят от първия опит. Знанията и опитът от неуспешни проучвания са включени в програмите за развитие на бъдещи проекти.