DCMedical Нови лекарства за дадена кардиомиопатия; на болестта; рядко, одобрен от FDA
Vyndaqel, едно от двете одобрени лекарства
FDA одобрява две нови лекарства за кардиомиопатия, причинени от рядко наследствено заболяване, медиирана от транстиретин амилоидоза.
На 3 май Американската администрация по храните и лекарствата одобри Vyndaqel (тафамидис меглумин) и Vyndamax (тафамидис) капсули за лечение на сърдечни заболявания (кардиомиопатия), причинени от транстиретин-медиирана амилоидоза (ATTR-CM) при възрастни. Това са първите одобрени от FDA лечения за ATTR-CM. Vyndaqel и Vyndamax имат едно и също активно вещество, тафамидис, но не могат да бъдат замествани и препоръчителните дози се различават.
Рядко заболяване, което унищожава органите
„Трансстиретин-медиираната амилоидоза е рядко, инвалидизиращо и често фатално заболяване“, казва д-р Норман Стокбридж, д-р, директор на отдела за сърдечно-съдови и бъбречни лекарства към Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA. Днес е важна стъпка напред в лечението на кардиомиопатия, причинена от транстиретин-медиирана амилоидоза. ".
ATTR се причинява от натрупването на анормални отлагания на специфични протеини, известни като амилоид в органите и тъканите на тялото, които пречат на нормалното им функциониране. Тези протеинови отлагания се срещат най-често в сърцето и периферната нервна система. Увреждането на сърцето може да доведе до затруднено дишане, умора, сърдечна недостатъчност, загуба на съзнание, абнормни сърдечни ритми и смърт. В периферната нервна система това може да доведе до загуба на усещане, болка или подвижност в ръцете, краката и ръцете. Амилоидните отлагания също могат да засегнат бъбреците, очите, стомашно-чревния тракт и централната нервна система.
Няма странични ефекти
Ефективността на Vyndaqel и Vyndamax при лечението на ATTR-CM е демонстрирана в рандомизирано клинично проучване при 441 пациенти, получавали Vyndaqel или плацебо. След средно 30 месеца процентът на преживяемост е по-висок в групата на Vyndaqel, отколкото в групата на плацебо. Доказано е също, че Vyndaqel намалява броя на хоспитализациите за сърдечно-съдови проблеми.
Броят на пациентите в клиничното изпитване е малък, но не са установени странични ефекти, свързани с употребата на наркотици. Тафамидис може да причини увреждане на плода, когато се дава на бременна жена. Жените, приемащи Vyndaqel или Vyndamax, трябва да обсъдят планирането и профилактиката на бременността със своя лекар.
FDA предостави на Vyndaqel бързо одобрение, преглед на приоритетите и името Breakthrough Therapy - дадено на лекарства, които лекуват животозастрашаващи заболявания. Vyndaqel и Vyndamax са получили името на лекарства сираци, които осигуряват стимули за подпомагане и насърчаване на разработването на лекарства за редки заболявания. FoldRx, дъщерно дружество на Pfizer, е одобрено от Vyndaqel и Vyndamax.