DCMedical мускулна дистрофия; Дюшен, възможно иновативно лечение
Признаци на мускулна дистрофия на Дюшен се появяват в ранна възраст
Изследователи от болницата в Отава и университета в Отава откриха нов начин за лечение на загуба на мускулна функция, причинена от мускулната дистрофия на Дюшен при животински модели. Според изследването, публикувано в списанието Cell Stem Cell, те възстановяват функцията на мускулните стволови клетки, засегнати от мускулната дистрофия на Дюшен, което води до ефективна мускулна регенерация и предотвратяване на прогресивна загуба на мускулна сила, характерна за заболяването.
"Това е огромна стъпка в разработването на нов подход за лечение на мускулна дистрофия на Дюшен", каза д-р Майкъл Рудницки, главен изследовател и директор на Програмата за регенеративна медицина в болница в Отава и професор в университета в Отава. запазваме мускулната сила и функция, които обикновено се губят с времето при това заболяване. ".
1 на 3600 момчета има заболяването
Мускулната дистрофия на Дюшен е наследствено заболяване, което отслабва мускулите и причинява смърт през второто или третото десетилетие от живота. Почти едно на 3600 момчета живее с това състояние и понастоящем няма лечение. Екипът, ръководен от д-р Рудницки, по-рано откри забележителност, че мускулната дистрофия на Дюшен, която засяга мускулните клетки, а не само мускулните влакна. Мускулните стволови клетки са отговорни за възстановяването на мускулните влакна след нараняване и упражнения. При хората с мускулна дистрофия на Дюшен стволовите клетки не произвеждат достатъчно мускулни клетки. Това е така, защото им липсва протеин, наречен дистрофин, който правилно насочва клетъчното делене, необходимо за образуването на нови мускулни клетки.
Изследователите установяват, че активирането на протеин, наречен рецептор на епидермалния растежен фактор (EGFR), може да възстанови този път и да създаде нови мускулни клетки, без да е необходим дистрофин.
Изследователите вмъкват ген, който произвежда стабилно снабдяване с EGF в мускула на мишка с мускулна дистрофия на Дюшен, преди да започнат симптомите на заболяването. След един месец лекуваните мишки са имали 18% повече мускулна маса и по-малко мускулни белези от нетретираните екземпляри. Третираните мишки също имат 30% повече мускулни влакна и мускулите генерират 32% повече сила в сравнение с нетретираните мишки. Мускулната функция беше възстановена до почти нормални нива.
Трябва да се намери начин на приложение
Това доказателство за концепция показва, че всъщност начинът за възстановяване на мускулите при мускулна дистрофия на Дюшен е поправим. Въпреки това, EGF не би бил практично лечение, тъй като протеинът не може да пътува от кръвта към мускулите. Следващата стъпка за изследователите е да намерят лекарство с малка молекула, което е в състояние да задейства този път и може лесно да се прилага чрез кръвта. Те също така ще разгледат дългосрочните ефекти на този път, тъй като може да се наложи терапия през целия живот.
"Мускулната дистрофия на Дюшен е сложна и вероятно ще се нуждаем от комбинация от лечения за справяне с всички аспекти на заболяването", каза д-р Рудницки материал публикувано от болница Отава.