Човешките гени се оказаха трудни за поправяне, Наука и живот

  • трудни

Дневникът е добавен в кошницата.

Оказа се, че човешките гени са трудни за коригиране

Поради разнообразието на човешкия геном, системата за редактиране CRISPR/Cas може да редактира много ненужни.

Техника за редактиране на геном, наречена CRISPR (или CRISPR/Cas), която се появи само преди няколко години, бързо спечели популярност сред генните инженери. Първоначално е открит като бактериална антивирусна защитна система.

Бактериите държат парчета вирусни гени в своя геном (тези последователности в бактериалната хромозома се наричат ​​CRISPR) и когато в клетката се появи чужда ДНК, специални ензими (протеини от семейство Cas) я сравняват с вирусни проби - и ако има сходство, чуждото ДНК се изрязва и бракува.

По някое време биотехнолозите измислиха как да използват тази система за своите нужди. Бактериалните протеини, с които унищожават ДНК на вирусите, са адаптирани да работят в животинските клетки. Всъщност принципът на действие остава същият: протеинът търси място в клетъчните хромозоми, което трябва да бъде отрязано, а като "водач" на ензима се дава РНК молекула със същата нуклеотидна последователност, както в желания сайт . Сравнявайки РНК, която носи със себе си, с клетъчната ДНК, ензимът в крайна сметка намира правилното място в генома и го изрязва. Ако тук е имало мутация, тя ще изчезне - самите клетъчни системи за възстановяване на ДНК ще затворят получената дупка, така че вече няма да има мутация.

Проблемът е, че един и същ ген може да се различава от човек на човек. Както знаем, ДНК е последователност от четири различни нуклеотидни молекули, четири букви от генетичния код. По различни причини една от буквите може да се промени за друга, без да навреди на гена и клетката. Такива еднонуклеотидни замествания се случват постоянно и в резултат един и същ ген при двама различни хора кодира напълно здрав, функционален ензим, но последователността на самия ген се различава с една, две, три, няколко букви. И ако вземем достатъчно голяма група хора и анализираме техните геноми за всеки ген, ще открием много варианти в неговата последователност; има специално име за това - единичен нуклеотиден полиморфизъм.