Аптамери като терапевтични агенти - Създаване на РНК аптамери, способни да се свързват с
Начало Медицина Създаване на РНК аптамери, способни да се свързват с автоантитела, произведени от човешкото тяло при множествена склероза
Аптамери като терапевтични средства
Аптамерите като терапевтични средства имат редица предимства пред традиционните лекарства. По своята висока специфичност и афинитет към мишени аптамерите са сравними с антителата, но ги превъзхождат по редица характеристики, като по-добра способност да проникват през биологичните мембрани поради по-малкия им размер на молекулите, ниската имуногенност и възможността за химически или химични ензимен синтез в препаративни количества. Действието на аптамерите in vivo може да бъде удължено или забавено чрез подходящи модификации. Всички аптамери с терапевтичен ефект могат да бъдат разделени според техните функции в няколко групи: инхибиторни аптамери, примамки аптамери, регулирани аптамери, многовалентни аптамери и аптамери за доставка. Помислете за всяка от тези групи.
Инхибиторните аптамери потискат действието на целевите молекули, образувайки с тях силни комплекси. Един от най-известните инхибитори на аптамера е Пегаптаниб (лекарство Macugen) [67, 109]. Пегаптаниб се свързва с васкуларен ендотелен растежен фактор (VEGF) с висок афинитет. Той е преминал изпитвания от FDA като лекарство за свързана с възрастта дегенерация на макулата през 2004 г. и в момента е в клинични изпитвания като лекарство за диабетна ретинопатия. Аптамерите-инхибитори, които са подложени на клинични изпитвания, включват и аптамери към нуклеолин [140, 141], тромбин [142], фактор IXa [143, 144], фактор на фон Вилебранд [143].
Високото ниво на автоантитела към ДНК е характерно за пациенти, страдащи от автоимунно заболяване като системен лупус еритематозус. Работата [18] описва получаването на РНК аптамер към моноклонално автоантитело G 6-9, което инхибира свързването на ДНК с автоантителата. Тези данни показват възможността за създаване на терапевтични лекарства на базата на аптамери към автоантитела.