Висш орган на здравеопазването - KUVAN

Причина за искане

KUVAN, сапроптерин, кофактор на фенилаланин хидроксилаза

Умерен терапевтичен напредък в лечението на хиперфенилаланинемия

Важното

  • KUVAN е първото лекарство, показано за лечение на хиперфенилаланинемия:
    • при възрастни и деца на възраст над 4 години, с фенилкетонурия (PKU), реагиращи на това лекарство
    • при възрастни и деца с дефицит на тетрахидробиоптерин (BH4), реагиращи на това лекарство.
  • Сапроптеринът насърчава хидроксилирането на фенил-аланин до тирозин.
  • Клиничната полза от KUVAN се крие в либерализирането на ограничителната диета и намаляването или дори прекратяването на употребата на заместители на аминокиселини. Управлението е преди всичко индивидуално и KUVAN трябва да се използва заедно с контролиран режим на фенилаланин.

kuvan

Терапевтична стратегия


Популацията, допустима за лечение с KUVAN, ще бъде от порядъка на 230 пациенти (всяка година се диагностицират 50 нови случая на PKU).

Целта на настоящото лечение на пациенти с PKU (или дефицит на BH4, представляващ 1 до 2% от хиперфенилаланинемията) е да се постигнат препоръчителни нива на фенилаланин в кръвта.

Лечението на хиперфенилаланинемия се състои от строга диета с ниско съдържание на фенилаланин, свързана с приема на протеинови заместители, които осигуряват добавяне на основни аминокиселини.

Контролираната диета с фенилаланин позволява на пациентите да се развиват нормално и да водят почти нормален живот, при условие че тази стресова диета е приета и добре спазвана. При някои пациенти обаче тези ограничения могат да затруднят придържането към него, особено в юношеска възраст.

Контролът на приема на фенилаланин трябва да бъде строг през първите десет години от живота, след което диетата може постепенно да се удължава. Трябва да се възобнови през месеците, предхождащи и по време на бременност, за да се избегне фенилкетонурична ембриофетопатия.

Място на специалността в терапевтичната стратегия


KUVAN представлява нов начин на лечение на пациенти с хиперфенилаланинемия и реагиращи на това лекарство. Той намалява плазменото ниво на фенилаланин, като същевременно увеличава хранителния прием на фенилаланин.

Грижите за пациентите са индивидуални и трябва да вземат предвид ползите от либерализацията на режима. При пациентите, приемащи диетата, този продукт няма място. Към днешна дата и при липса на данни, това лекарство не трябва да се използва при деца под 4-годишна възраст с PKU.