Успех на генетичната терапия Анемии - InforMed Medical and Lifestyle Portal Gene Therapy,

Окуражаващи резултати са постигнати при трима пациенти с вродени нарушения на червените кръвни клетки с нов метод за генна терапия на американска биотехнологична компания. Процедурата е докладвана от разработчиците на конгреса на Европейската асоциация по хематология във Виена.

LentiGlobin BB305 е използван при 13-годишно френско момче със сърповидно-клетъчна анемия и при двама пациенти с бета-таласемия. По време на процедурата, функционален човешки бета-глобинов ген е имплантиран в стволови клетки, получени от пациенти. Процедурата се извършва извън тялото и след това получените хематопоетични клетки се въвеждат в кръвта на пациентите.

анемии

Пациент със сърповидно-клетъчна анемия, който преди това е получавал редовно кръвопреливане, не се е нуждаел от преливане повече от 3 месеца. Четиридесет и пет процента от вашите червени кръвни клетки носят "нормални" молекули на хемоглобина.

"Резултатите са оптимистични, защото ако делът на тези клетки достигне поне 30 процента, пациентите могат значително да се подобрят и тежки, често животозастрашаващи симптоми на сърповидно-клетъчна анемия изчезват", каза Марина Кавацана, изследовател от Университета на Декарт в Париж.