Университетските лекари в Мюнстер разработват терапия срещу ихтиоза - козметична медицина
Готови за лекарства, стартиране на пазара трудно: Лекарите постигат пробив в медикаментозното лечение на специална форма на ихтиоза („болест по рибената скала“)/Досега не е установено, че има фармацевтична компания, която да го развива и предлага на пазара
Мюнстер (upm/hd) - Що се отнася до борбата с често срещани заболявания като рак, пътят, който трябва да се следва, е ясен: учените работят по методи за изследване, ранно откриване и лечение. Не е изненадващо, че търсенето е огромно: Според Федералната статистическа служба около 26 процента от всички починали в Германия през 2011 г. са починали от рак. Така че не е чудно, че пациентите, изследователите и фармацевтичните компании искат бързото развитие на ефективни лекарства.
Но какво да кажем за лекарствата срещу заболявания, които засягат само няколко души? „Те често се пренебрегват от фармацевтичните компании, защото са икономически неинтересни“, казва д-р. Карин Ауфенвен. Биологът е изпитал това явление от първа ръка през последните години. Вие и проф. Хейко Траупе, старши лекар по дерматология в Департамента по дерматология на UKM, постигнахте пробив преди около година в медикаментозното лечение на специална форма на ихтиоза. Това кожно заболяване, причинено от генетични дефекти - общоизвестно като „болест по рибената скала“ - се появява при пациенти непосредствено след раждането и е изключително неудобно. Те страдат от екстремно удебеляване на най-горния кожен слой, което се изразява с тъмнокафяво, ламеларно лющене и покрива цялото тяло. „Смята се, че болестта засяга около 2500 души в Европа - тоест тя е изключително рядка“, подчертава Карин Ауфенвен.
Поради тази причина все още не е възможно да се намери фармацевтична компания, която да работи в много тясно сътрудничество с работната група на Dr. Маргита Дате от Института по молекулярна фармакология на Лайбниц (FMP) в Берлин иска да доразвие и най-вече да го пусне на пазара. Това обаче може скоро да се промени. Това е така, защото наскоро лекарството получи „статут на лекарство сирак“ от Европейския съюз - процес, който досега е уникален за ИПС и FMP. С официалната класификация на ЕС като „лекарство срещу редки болести“, лекарството става по-интересно от икономическа гледна точка. „Например фармацевтичните компании, които купуват правата върху такова лекарство, не трябва да плащат никакви разходи за одобрение и имат десетгодишно изключително право на новото лекарство от одобрението на пазара“, обяснява Карин Ауфенвен. В Мюнстер има голямо желание да се намери компания чрез тези стимули. "Пациентите страдат много от това заболяване - не само поради физическите симптоми, но и психологически."
Станете, къпете се, облечете се и отидете на работа: Какво е ежедневието за много хора, страдащите от ихтиоза никога няма да успеят. Корнификацията се формира наново всеки ден, поради което засегнатите трябва да се къпят интензивно поне веднъж на ден и да освобождават тялото на пърхота, например с пемза. За да предпазят чувствителната кожа от изсушаване, пациентите трябва да прилагат лосион няколко пъти на ден по цялото тяло. „Личната хигиена играе все по-важна роля, тъй като чувствителната кожа лесно се възпалява, особено в детска възраст“, подчертава биологът.
„Поради генетичния дефект в организма липсва ензим - трансглутаминаза 1. При здрави хора той действа директно в горните слоеве на кожата. Но ако липсва, естествената защитна функция на кожата се нарушава, тя губи значително повече вода и следователно образува големи люспи “, обяснява Карин Ауфенвен. „Разработеното от нас вещество прониква отвън в кожните клетки, за да може ензимът да се активира там.“ Един от положителните ефекти е намаляването на загубата на вода през кожата. "Но и визуалният ефект е забележим - кожата се нормализира."
За хората, които страдат от ихтиоза, класификацията на терапията на Мюнстер като лекарство сирак е ярко място. Изследователите са осъществили контакт с фармацевтични компании предварително. Първоначалната ситуация обаче се подобри значително благодарение на класификацията на ЕС: Две компании в момента проявяват голям интерес - преговорите продължават. Учените са подкрепени от Clinic Invent, патентното ведомство на медицинския факултет.
Предистория: лекарства сираци
Терминът „лекарство сирак“ (на английски orphan: сирачето) се използва за първи път през 1983 г. за лекарства срещу редки заболявания. ЕС предоставя статут „лекарствени продукти за сираци” само ако има по-малко от 230 000 пациенти годишно или по-малко от петима засегнати на 10 000 жители. Комитетът на Европейската агенция по лекарствата за лекарства сираци за редки болести разглежда заявленията. Ако им дадат препоръка, ЕС ще реши дали лекарството ще получи статут „лекарство сирак“.
Д-р Кристина Хаймкен Служба за преса и информация