Уголемен далак и черен дроб.М

Дългосрочното заместване на ензимите е от решаващо значение за успеха на терапията при пациенти с болест на Гоше.

черен

Публикувано: 09.09.2017, 17:00

Анализът на данни от пациенти от регистъра на Гоше, които са получавали алглуцераза (Ceredase®) или имиглуцераза (Cerezyme®) в продължение на десет години, показва колко ефективна е EET. При 557 пациенти със спленектомия с болест на Гоше от тип 1 се наблюдава средно намаляване на обема на далака от 15,9 пъти преди началото на лечението до 3,7 пъти нормалния обем. Освен това имаше нормализиране на обема на черния дроб, увеличаване на средната стойност на хемоглобина от 11,2 на 13,6 g/dl и увеличаване на броя на тромбоцитите от 87 на 169 х 10 3/mm.

Твърдите капсули Eliglustat (Cerdelga®) също се предлагат при болест на Гоше тип 1 от две години. Пероралното приложение може да избегне инфузионна терапия през целия живот. Промяната трябва да се извърши в координация между пациента, семейния лекар и специалиста по Гоше, подчерта професор Мартин Меркел, Endokrinologikum Hannover, на събитие, подкрепено от Sanofi Genzyme. Степента на разграждане на Eliglustat е особено важна. В случай на ултра бързи метаболизатори и ако метаболитният статус е неясен, не трябва да се прилага перорално лечение, което според Меркел се отнася за около 25% от пациентите. (rha)