Учени за миелодиспластични синдроми, близки до решение
От д-р Жан-Пол Маре
Смята се, че миелодиспластичните синдроми са свързани с дисфункция на ген, участващ в метаболизма и оксигенацията на кръвните клетки. Това прави гена HIF1A потенциална терапевтична цел.
Публикувано на 27.08.2018 11:28
Екип от учени от Центъра за детска болница в Синсинати може би разрешава загадката около произхода на група сложни, разнородни кръвни заболявания, които в момента са нелечими и могат да доведат до левкемия. Миелодиспластичните синдроми са свързани с редица генетични мутации и се считат за едно от най-сложните кръвни заболявания. Това е и предракова ситуация.
Миелодиспластичните синдроми засягат хематопоетичните стволови клетки в костния мозък. Според Ганг Хуанг, главен изследовател на това ново проучване, в тези клетки е идентифициран нов ген, който би могъл да задейства различните биологични процеси в началото на различните видове миелодиспластични синдроми, наблюдавани при пациенти.
Счита се, че механизмът е на парадоксално активиране в костния мозък на гена HIF1A, ген, участващ в метаболизма и оксигенацията на клетките-предшественици на кръвните клетки. Резултатите са публикувани в списанието Cancer Discovery.
Миелодиспластичните синдроми задушават костния мозък
Наричани миелодиспластични синдроми (MDS), тези синдроми са отговорни за появата на незрели клетки в костния мозък, които стават нефункционални при недостатъчно производство на здрави зрели клетки.
Незрелите кръвни клетки, наречени бласти, не работят правилно. Те се натрупват в костния мозък и в кръвта, така че има по-малко здрави червени кръвни клетки (анемия), бели кръвни клетки (левкопения) и тромбоцити (тромбоцитопения). Основният риск е рискът от прогресия на левкемия.
Няма лечебно лечение за повечето пациенти
Единствените настоящи лечения по същество са насочени към компенсиране на вредните ефекти от недостатъчното производство на здрави кръвни клетки. Някои молекули, насочени срещу аномалии, наблюдавани по време на миелодиспластични синдроми, са във фаза на тестване. Но единственото истинско лечебно лечение днес е трансплантацията на костен мозък.