Терапията със стволови клетки забавя прогресията в жълтия списък на ALS
Изследователите са успели да забавят прогресията при специална терапия със стволови клетки при пациенти с амиотрофична латерална склероза (ALS).
заден план
Засега няма ефективна терапия срещу амиотрофична латерална склероза (ALS). Заболяването причинява невродегенерация и разрушаване на двигателните неврони в централната нервна система, което води до прогресивна мускулна слабост и отказ на дишане.
Мезенхимните стволови клетки от костния мозък вече показват голям терапевтичен потенциал при невродегенеративни заболявания. Стволовите клетки могат да увеличат неврогенезата, да модифицират възпалението в нервната система и да допринесат за невропротекция.
Терапевтичният потенциал на мезенхимните стволови клетки може да бъде увеличен, ако производството на невротрофични фактори се индуцира в клетките. В отворени проучвания, безопасността и първоначалните индикации за терапевтичен ефект при ALS вече са демонстрирани.
Поставяне на цели
Изследователска група, ръководена от д-р. Джеймс Д. Бери от Havard Medical School в Бостън (САЩ) изследва безопасността на MSC-NTF клетките (автоложни мезенхимни стволови клетки, които освобождават невротрофични фактори) след интратекално и интрамускулно приложение [1].
методология
В двойно-сляпото, многоцентрово, плацебо-контролирано проучване фаза II, 48 пациенти с ALS са рандомизирани 3: 1 (терапия: плацебо) в две групи. Всички участници са имали жизненоважен капацитет от поне 65%. Диагнозата на ALS беше поставена преди една до две години и стойността по ревизираната скала за функционална оценка на ALS (ALSFRS-R) трябваше да бъде поне 30 точки.
50-70 ml костен мозък бяха отстранени от участниците в изследването в илиачния гребен. В лабораторията мезенхимните стволови клетки бяха изолирани от костния мозък и диференцирани в система от клетъчни култури, при което клетките бяха стимулирани да произвеждат невротрофни фактори.
Пациентите са получавали MSC-NTF клетки веднъж (терапевтична група, n = 36) или плацебо (n = 12). Стволовите клетки се прилагат интратекално (125 × 106 клетки) и интрамускулно на 24 различни места на бицепса (48 × 106 клетки на инжекция). Периодът на проследяване беше 6 месеца. CSF беше изследван преди и 2 седмици след трансплантацията на MSC-NTF клетки.
Резултати
Изследването е постигнало основната си крайна точка, потвърждавайки безопасността на процедурата. По време на шестмесечното проследяване не се наблюдават тежки странични ефекти, свързани с терапията. Нито една от нежеланите реакции не доведе до прекратяване на терапията. Треска, болки в гърба и главоболие са по-чести при пациентите в терапевтичната група.
Скоростта на прогресиране на заболяването според ALSFRS-R в цялата популация на проучването не се различава между терапевтичните и плацебо групите. В предварително дефинирана група „Rapid Progressor“ (n = 21) скоростта на прогресиране на заболяването се е подобрила в ранен момент (p източници