Скоро ще бъде одобрена първата генна терапия в Европа

Сега това е истински пробив: след три десетилетия на развитие европейските консултанти най-накрая препоръчаха на политиците да разрешат пускането на пазара на първата генна терапия в Европа и САЩ.

Терапията лекува рядко генетично заболяване, дефицит на липопротеин липаза (LPLD). Хората с това заболяване не могат да разграждат мастните глобули, киломикрони, в кръвта. В резултат на това те запушват кръвоносните съдове в червата и панкреаса, като често причиняват непоносима болка. За хора с LPLD в момента единственото лечение е, ако изобщо не ядат мазни храни.

При здрави хора мускулните клетки произвеждат ензим, наречен липопротеин липаза, който разгражда киломикроните. Хората с LPLD нямат този ензим, тъй като генът, който го произвежда, е повреден. Ново лечение, наречено Glybera, замества този ген със здравословно копие. Лекарят инжектира безвреден вирус в бедрения мускул на пациента, който трайно доставя прикрепения здрав ген до мускулните клетки, като по този начин позволява на пациента да произвежда ензима за неопределено време.

„Пациентите с LPLD не се осмеляват да ядат стандартно хранене, защото това може да доведе до остър и изключително болезнен панкреатит“, казва Йорн Алдаг, старши сътрудник в uniQure BV в Холандия, който разработи терапията на мястото си в Naarden. „Сега за първи път има лечение за тези пациенти, което не само намалява горния риск, но след еднократно третиране полезният ефект продължава дълги години. "

Aldag каза, че в резултат на терапията нормалното количество липопротеин липаза при пациентите е около. Произвеждат се 5-10%: това е достатъчно, за да се разграждат киломикроните при здравословна, немазна диета, но пациентите не могат да си позволят да консумират мазни храни дори с терапия. Изключително насърчаващо при пациенти, получавали тогавашната експериментална терапия в продължение на 6 години, ефектът все още се запазва.

---