Шарко-Мари-Зъб надежда в Монпелие за болните

Рядко и многостранно неврологично заболяване, с включени 90 гена, Charcot-Marie-Tooth (CMT), описано за първи път през 1886 г., най-накрая се възползва от лечение, очаквано с нетърпение от пациентите, събрани на националния конгрес на асоциацията CMT, организирана тази събота на 30 март в Монпелие.

надежда

Професор Даниел Коен, основател и главен изпълнителен директор на френската лаборатория Pharnext, ще представи това първо лекарство. Получава се от комбинация от три молекули, обявена на пазара през 2021-2022 г., тя трябва да облекчи симптомите на възрастни пациенти, засегнати от най-честата форма на заболяването, „1А“: загуба на чувствителност, понякога деформации на ръцете и краката, "поради свръхекспресията на протеин", обяснява Никола Трико, изследовател на Inserm от Института по неврология в Монпелие. Той го вижда като „добро начало“.

Утре генна терапия

От своя страна той работи по друга писта, генна терапия, която все още е във фаза на оценка при животни, очаква се при хората "в рамките на пет години", все още за CMT "1A". Принципът: прилагайте лечение възможно най-близо до увредени крайници, вградени във вирус, който е насочен към нервите, за да възстанови отслабващата функция.