САЩ Специална форма на отстраняване на панкреаса, успешна при 4-годишна помощ на германския МВ
| Предварителна забележка: Едва ли можете да повярвате, звучи твърде лудо: Премахвате панкреаса (както и далака и апендикса) и вкарвате клетъчни линии от отстранения панкреас в черния дроб. След известно време инсулинът и дори храносмилателните ензими всъщност се произвеждат и предават по такъв начин, че детето отново да толерира мазнините!? Какви ще бъдат дългосрочните перспективи за момичето? |
Доклад за случая: Младо момиче се възстановява след отстраняване на панкреаса с клетъчна трансплантация
Младо момиче с муковисцидоза (CF) и остър рецидивиращ панкреатит е можело да яде нормална храна и е имало облекчение от коремните си симптоми, след като панкреасът й е бил напълно отстранен и клетките на панкреаса са били трансплантирани в черния й дроб, според доклад от случай.
На 4-годишна възраст тя изглежда е най-младият пациент с CF, който някога е имал тази процедура за остър рецидивиращ панкреатит, твърдят изследователи в изследването, озаглавено "Тотална панкреатектомия с автотрансплантация на островчета при пациенти с панкреатична муковисцидоза", публикувано в Journal на муковисцидоза.
Възпалението на панкреаса е рядко усложнение, което засяга 0,5-1,8% от всички пациенти с МВ и може да причини силна коремна болка и влошаване качеството на живот на пациента. Той се задейства от натрупването на слуз в панкреатичните канали, което може да попречи на храната да се усвоява нормално.
Лечението на хроничен панкреатит и остър рецидивиращ панкреатит често включва диета с ниско съдържание на мазнини, заместителна терапия на панкреатичните ензими, управление на болката и инвазивни ендоскопски интервенции за разрешаване на запушването.
Пациентите, които не реагират на тези медицински подходи, може да се наложи да се подложат на пълна операция за автотрансплантация на панкреатични островни клетки (TPIAT), която се отнася до пълно хирургично отстраняване на панкреаса с вливане на собствени групи от панкреатични клетки на тялото, които произвеждат храносмилателните ензими и хормони.
Екип от Медицинския център за детска болница в Синсинати съобщи за случая на 4-годишно момиче, страдащо от хронична кашлица, често срещани респираторни заболявания и неуспех в процъфтяването. Тя е диагностицирана с CF на 2-годишна възраст след положителен тест за потен хлорид.
При първата оценка тя показва симптоми, съответстващи на екзокринната недостатъчност на панкреаса - липса на панкреатични ензими, които играят роля при разграждането на храната - и лошо хранене, включително излишни мазнини в изпражненията и забавен растеж. Въз основа на това тя започна ензимно-заместителна терапия.
Скринингът след раждането не е открил генетични мутации, свързани с CF в рамките на вариант 23 на панел. Друг генетичен тест обаче потвърди, че тя е носител на клинично значима мутация в гена CFTR и друг вариант с несигурна клинична значимост.
Оценка на нейната клинична история показва, че е имала първия си епизод на остър панкреатит на 32-месечна възраст. По това време нейните нива на липаза - вид разцепващ мазнините панкреатичен ензим - бяха високи, но два месеца по-късно тя нямаше данни за хроничен панкреатит.
На 3-годишна възраст тя се подлага на изпит, наречен ендоскопска ретроградна холангиопанкреатография, която позволява на лекаря да визуализира различните структури на панкреаса. Това показва, че тя има нормално функциониращи канали на панкреаса.
Въпреки това тя продължи да изпитва месечни епизоди на остър панкреатит със силна коремна болка и много високи нива на липаза, изискващи хоспитализация - над 28 000 единици/L, където нормалният диапазон е 48-199 единици/L.
В този момент клиничният екип обмисляше да направи TPIAT, но черният дроб на момичето беше твърде малък, за да извърши процедурата безопасно и ефективно.
Няколко опита за увеличаване на приема на калории чрез захранваща тръба (G-тръба) - тръба, поставена директно в стомаха, за да се улесни приема на храна - са свързани с обостряне на болката и непоносимост към храна. На 4-годишна възраст момичето започва пълно парентерално хранене, включително липиди - специална хранителна формула, която се въвежда директно във вената.
Когато черният й дроб достигна достатъчен обем, екипът успя да завърши успешно процедурата TPIAT, която включваше отстраняване на далака, жлъчния мехур и апендикса. По време на операцията беше извършена и реконструкция на връзката между нейния черен дроб и черва, както и някои увредени части на стомашно-чревния тракт и беше поставена гастроеюностомична тръба, за да се улесни транспортирането на храната от стомаха в червата.
Един месец след операцията момичето беше отбито от всякакво парентерално хранене и теглото му беше в 50-ия процентил. Тя продължи да приема инсулин (хормон, произвеждан от панкреаса) в продължение на почти шест месеца, за да предотврати високи нива на кръвната захар, докато процесът на изграждане на трансплантирани клетки в черния дроб изглежда работи ефективно. По-късно тя спря да приема инсулин.
Тя премина от йеюнална храна - приложена директно в тънките черва - към хранене през стомашна сонда, успя да поеме някои храни през устата и след завършване на проучването имаше нормални нива на кръвната захар. Въпреки че все още е имала леки епизоди на преходни коремни симптоми, не е трябвало да бъде хоспитализирана.
"Доколкото ни е известно, това е най-младият пациент с МВ, подложен на TPIAT за облекчаване на ефектите от остър рецидивиращ панкреатит", пишат изследователите. "С повече CFTR модулатори на пазара, които биха могли да възстановят някои функции на панкреаса и увеличаване на одобрението за по-младите възрастови групи, клиницистите с CF трябва да бъдат по-бдителни за развитието на панкреатит."