Прилага се на всеки два месеца
„Одобрението на Ultomiris ще промени начина, по който се лекуват пациенти с пароксизмална нощна хемоглобинурия (PNH)“, заяви д-р Ричард Паздур, директор на Центъра за върхови постижения и качество на FDA в онкологията, който е и директор на Службата по хематология и онкологични продукти. на Центъра за оценка и изследване на наркотиците на FDA.
Прилага се на всеки два месеца
„Преди одобрението на това лекарство, единствената терапия, одобрена за HNP, изисква лечение на всеки две седмици, което може да бъде обременително за пациентите и техните семейства. Ultomiris използва нова формула, така че пациентите се нуждаят от лечение само на всеки осем седмици, без да се нарушава ефективността му “, обяснява служителят в изявление. материал освободен от FDA.
Пароксизмалната нощна хемоглобинурия е рядко, прогресивно, инвалидизиращо и смъртоносно заболяване, което води до разкъсване или разрушаване на червените кръвни клетки (хемолиза). Пациентите с PNH нямат определен протеин, който обикновено предпазва червените кръвни клетки от разрушаване от имунната система на пациента.
PNH може да причини широк спектър от изтощителни симптоми и усложнения, включително тромбоза, която може да се появи в цялото тяло, което води до увреждане на органи и преждевременна смърт.
Пациентите с PNH имат внезапни и повтарящи се епизоди, при които червените кръвни клетки се разрушават преждевременно, което може да бъде предизвикано от стрес върху тялото, като инфекции или физическо натоварване. По време на тези епизоди могат да се появят следните симптоми: тежка анемия, дълбока умора, затруднено дишане, периодични епизоди на тъмно оцветена урина, бъбречно заболяване или повтаряща се болка. PNH може да се появи на всяка възраст, въпреки че най-често се диагностицира в зряла възраст, казва FDA.
Как беше тествано
Ultomiris е допълнителен дългодействащ инхибитор, който предотвратява хемолизата. Ефективността на Ultomiris е демонстрирана в клинично проучване на 246 нелекувани преди това пациенти с PNH (наивно лечение), които са избрани на случаен принцип да бъдат лекувани с Ultomiris или екулизумаб, настоящият стандарт на грижи за PNH.
Резултатите от проучването показват, че Ultomiris има сходни резултати с екулизумаб (не по-нисък) - пациентите не получават трансфузия и имат подобна честота на хемолиза, измерена чрез нормализиране на нивата на LDH в кръвта на пациентите (лактат дехидрогеназата или LDH е необходим ензим в по време на процеса на трансформиране на захарта в енергия в клетките на тялото).
Освен това Ultomiris е проучен във второ клинично проучване с 195 пациенти с PNH, които са били клинично стабилни след лечение с екулизумаб поне през последните шест месеца. Тези пациенти са рандомизирани за лечение с Ultomiris или за продължаване на приема на eculizumab. Ultomiris отново демонстрира сходни ефекти с екулизумаб (неинфериращ) въз основа на няколко клинични мерки, включително хемолиза и избягване на трансфузия.
Странични ефекти и менингококова ваксинация
Честите нежелани реакции, съобщени от пациенти в клинични проучвания, са главоболие и инфекция на горните дихателни пътища.
„Доставчиците на здравни услуги се съветват да бъдат внимателни, когато прилагат Ultomiris на пациенти с всяка друга системна инфекция“, отбелязват служителите на FDA.
Информацията за рецепта за Ultomiris включва предупреждение на кутията за здравни специалисти и техните пациенти за риска от животозастрашаващи менингококови инфекции и сепсис. „Доставчиците на здравни услуги се съветват да следват последните препоръки на Консултативния комитет по имунизационните практики (ACIP) за менингококова ваксинация при пациенти с допълнителни недостатъци. Пациентите трябва да бъдат имунизирани с менингококови ваксини най-малко две седмици преди първата доза Ultomiris, освен ако рискът от забавяне на лечението не надвишава риска от развитие на менингококова инфекция ", се казва в позицията на FDA.
Пациентите и доставчиците на здравни услуги също са информирани, че „ваксинацията намалява, но не елиминира риска от менингококова инфекция. Пациентите трябва да бъдат наблюдавани за ранни признаци на менингококови инфекции и трябва незабавно да бъдат изследвани за инфекция. Ultomiris се предлага само чрез ограничена програма в рамките на Стратегия за оценка на риска и смекчаване (REMS). Ultomiris трябва да бъде снабден с ръководство за пациента, описващо важна информация за употребите и рисковете на лекарството. ".
FDA даде приоритетно преразглеждане на това лекарство, а Ultomiris - произведен от Alexion Pharmaceuticals - също е наречен лекарство сирак, което осигурява стимули за подпомагане и насърчаване на развитието на лекарства за редки болести.
Много по-лесно за пациентите и техните семейства
„Приветстваме одобрението на FDA за Ultomiris. Това е важна новина за пациентите с PNH и техните семейства ", каза д-р Нийл Хорикоши, изпълнителен директор на Международната фондация за апластична анемия и миелодиспластичен синдром (AAMDS)." Въвеждането на Soliris (екулизумаб) преди единадесет години промени живота на пациентите. Но управлението на тази изтощителна болест все още изисква сила и жертви от тяхна страна и техните семейства. С Ultimoris пациентите вече не трябва да планират живота си около инфузии на всеки две седмици, а ще имат само шест или седем лечения годишно ".
Европейският съюз (ЕС) и японските регулатори на лекарства са приели и разглеждат заявления за одобрение на Ultomiris като лечение за възрастни с PNH, съобщи Alexion Pharmaceuticals.