Потенциална причина за целите на лекарството за мускулна дистрофия при възрастни; Новини-Медицински
Отказ от отговорност: Тази страница е автоматичен превод на тази страница, първоначално на английски. Моля, обърнете внимание, тъй като преводите се генерират машинно, не всички преводи ще бъдат перфектни. Този уебсайт и неговите уеб страници са предназначени за четене на английски език. Всеки превод на този сайт и неговите уеб страници може да бъде неточен и неточен, изцяло или частично. Този превод е предоставен на практика.
Хората с диагноза миотонична дистрофия тип 1 изпитват затруднения при разхлабването на мускулите поради генетичен дефект, който произвежда токсичен материал в клетките им. Понастоящем няма иск за плащане. В доклад за монетния двор, публикуван в Националната академия на науките в понеделник, изследователска група на Scripps във Флорида регистрира, че е извършила потенциално лекарство, насочено към основния му патоген РНК. При модели на мишка и миотонична дистрофия от мишки и тип 1 тя подобрява мускулните дефекти без видими странични ефекти.
Изследването се появи на линия в петък в PNAS. Предстои още работа, преди контролът да бъде възможен, но „резултатите изглеждат по-добри, отколкото бихме могли да си представим“, казва водещият автор Матю Дисни, доктор по медицина, професор по химия в Scripps.
"Резултатите предполагат, че нашата технология може да се използва за лечение на миотонична дистрофия тип 1 и свързани категории с наследствени заболявания, и без странични ефекти", казва Дисни, между другото добавяйки, "има голям потенциал за увеличаване на РНК при всички заболявания настройки. "
Счита се, че най-често срещаният тип мускулна дистрофия при възрастни, тип 1 на миотонична дистрофия засяга приблизително 1 на 8000 души, въпреки че базираната в Сан Франциско Фондация за миотонична дистрофия съобщава, че погрешната диагноза е често срещана, вероятно водеща до недостатъчно покритие. Генетичните проучвания показват, че реалният брой е повече от три пъти по-висок, около 1 на 2500, казва Народният аквариум Бяла зона, председател на фондацията.
Болестта се предава по наследство. Симптомите се появяват в края на юношеството или в ранна възраст, тъй като генетичните промени се натрупват. Те включват притискане на мускулите, запушване на челюстта, катаракта с ранно начало, възстановяване на мозъка, мускулна атрофия и слабост, храносмилателни затруднения и внезапна сърдечна смърт, показва бялата зона. Тежестта и скоростта на прогресия зависят от фактори, включително естеството на генетичния дефект.