OTSZ Online - Лечение на затруднено дишане при синдром на Rett
FDA одобри лекарство сирак, наречено саризотан, лекарство, използвано за лечение на проблеми с дишането при деца със синдром на Rett.
Относно изпитваното вещество (саризотан)
Саризотан действа чрез свързване със серотониновите (5-НТ1А) и допаминовите (D2-подобни) рецептори. Изследвания върху организми на животински модели показват, че той е в състояние да възстанови нормалната дихателна функция, като замести серотонина. Това е така, защото различни видове дихателни нарушения като плитко дишане, хипервентилация, задух, дишане и апнея са много чести при пациенти със синдром на Rett (в този случай пациентът има затруднения с дишането след издишване). Тези дихателни нарушения се причиняват от ниски нива на серотонин и други ключови невротрансмитери, които се заменят с.
Относно клиничното изпитване STARS
Фаза II STARS (NCT) е рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо-контролирано клинично проучване за анализ на безопасността, поносимостта и ефикасността на многократни дози саризотан при пациенти със синдром на Rett с респираторен дистрес. Общо 129 пациенти в проучването са получавали 2 или 2 дози два пъти дневно в зависимост от възрастта и телесното тегло. Саризотан 10 mg е рандомизиран в двете плацебо групи. Продължителността на проучването е била 24 седмици, като основната крайна точка е намаляването на дихателния дистрес от изходното ниво (броят на почасовите епизоди на апнея през периода на будност, измерен с устройство, наречено BioRadio ™). В допълнение към първичната крайна точка, в проучването са оценени 12 вторични крайни точки, включително честота на дихателни ритмии, промени в насищането с кислород, намалени епизоди на хипервентилация, двигателни умения (въз основа на скалата за оценка на двигателното поведение), промени в натоварването на болногледача и Обща оценка на симптомите на синдрома на Rett.