Открито е лечение, което може да спаси функцията на двигателните неврони при латерална склероза
Амиотрофичната странична склероза е невродегенеративно състояние, което засяга нервните клетки в мозъка и гръбначния мозък, причинявайки разрушаването на моторните неврони в централните и периферните нива.
С дебют наоколо третото десетилетие от живота (20-40 години), амиотрофичната латерална склероза (ALS) е инвалидизиращо състояние, което бързо прогресира, като оцеляването на тези пациенти рядко надвишава пет години след диагностицирането на заболяването - има прогресивна загуба на мускулен контрол, засягаща амбулаторната и, в напредналите стадии, способността да говорят, ядат или дори дишат (смърт на пациенти с амиотрофична странична склероза настъпва поради дихателна недостатъчност). Освен симптоматично лечение, понастоящем няма лечебна терапия за амиотрофична латерална склероза (ALS).
По отношение на етиологията съществуват два вида амиотрофична странична склероза: спорадична (90-95% от случаите) и фамилна (5-10% от случаите). Причината за семейната форма на ALS е наследствена, включваща наличието на a мутации в гена SOD1, отговорен за синтеза на протеин (супероксид трансмутаза), чиято роля е да премахва супероксидните радикали („остатъчни“ токсични молекули, които са резултат от клетъчните процеси). При липса на нормално функциониране на гена SOD1 ще настъпи натрупване на тези съединения, което ще се задейства смърт на двигателните неврони.
В края на миналата година резултатите от нова бяха публикувани в Nature Medicine генни терапии, който има за цел да спре прогресията на невроналната дегенерация при ALS (при лабораторни животни, при които симптомите вече са проявени) или да причини дългосрочното потискане на невроналната дегенерация (ако началото на заболяването все още не е настъпило). Терапията се основава "Блокиране" на нефункциониращия ген SOD1 (заглушаване на гена), чрез a вектор с вирусна природа (аденовирус, безвреден за човешкото тяло). В проучването векторът е инокулиран върху лабораторни животни на нивото на кожната материя (най-интимното покритие на мозъчните обвивки) и резултатите са обещаващи: значително подобрение в невроналната дегенерация както при предсимптоматични лабораторни животни, така и при такива със специфични за ALS симптоми.
По този начин, чрез откриването на потенциално лечебна терапия за фамилна форма на амиотрофична латерална склероза, се полагат основите за разработването на иновативно лечение, което би могло да улесни лечението на значителен брой хора с диагноза амиотрофична латерална склероза.