Одобрено първото лекарство за лечение на причините за муковисцидоза - Новини - медицински сървър
Калидеко Е първото лекарство, одобрено от FDA за лечение на причините за муковисцидоза (муковисцидоза). Само 4% от пациентите с муковисцидоза, около 1200 души, имат генетична мутация, която може да бъде лекувана с Kalideco. Ранните резултати от клинични проучвания обаче показват, че Kalideco, в комбинация с друго ново лекарство, също произведено от Vertex Pharmaceuticals, може да помогне на 90% от хората с муковисцидоза. "Kalideco е голяма стъпка напред в лечението на някои видове муковисцидоза", заяви в прессъобщение главният изпълнителен директор на Vertex Джефри Лайдън, д-р. "Но нашата работа все още не е приключила ... ние само напредваме към крайната си цел да разработим допълнителни лекарства, които могат да помогнат на много хора с муковисцидоза.".
„Kalideco е първото лекарство на разположение за лечение на генна мутация на трансмембранната регулаторна проводимост на муковисцидозата, което е водещата причина за муковисцидоза,“ казва Джанет Уудкок, д-р, директор на Центъра за оценка и изследване на лекарствата на FDA, в съобщение за пресата за качеството на храните и лекарствата в Съединените щати, - "Това е пробив в лечението на муковисцидоза".
От 1989 г. е известно, че мутация в гена CFTR е причина за муковисцидоза. Когато функционира правилно, CFTR регулира транспорта на вода и сол до тъканите, включително белите дробове, панкреаса, червата, репродуктивната система и потните жлези. Мутациите в CFTR правят невъзможно изчистването на слуз от белите дробове, а също така нарушават функционирането на панкреаса и червата.
Kalideco: лекарство за лечение на муковисцидоза
Повече от 1800 генетични мутации могат да причинят муковисцидоза. Около 4% от пациентите с муковисцидоза имат генна мутация G551D. Мутацията пречи на CFTR да функционира правилно на клетъчната повърхност. Kalideco е CFTR стимулант, който подобрява неговата функция. Повечето хора с муковицидоза имат мутация F508del. Хората с тази мутация произвеждат дефектен CFTR протеин. Повечето от протеините не се задържат на клетъчната повърхност и бързо изчезват.