Оценка на ранно оценяване на ново одобрени фармацевтични продукти като ръководство
Зигмунд-Шулце, Никола
Малко след одобрението е трудно да се прецени дали ново одобрено лекарство ще бъде от полза за пациентите. Независимата от компанията система за оценка EVITA е предназначена да подпомага лекарите при извършването на оценка.
Как може да се оцени потенциалната полза от ново одобрено лекарство за лечение на пациенти? И кой трябва да информира лекарите? Въпреки че медицинската професия и политиката обсъждат този въпрос в САЩ от около 50 години, той изглежда не е добре решен. Според NEJM (364; 2011: 1185-7) липсва независима от компанията оценка на значимостта на пациентите за нови вещества и ползата от разширените индикации за лекарства, които вече са одобрени в практическа форма, лесно достъпна за лекарите.
Комисията по лекарствата към Германската медицинска асоциация (AkdД) също вижда проблема: „По-малко от 30 процента от ново одобрените лекарства са„ истински “нововъведения в смисъл, че има предимство за лечението на пациентите в сравнение със съществуващите терапии“, каза проф. Д-р мед. Волф-Дитер Лудвиг, председател на АКДД в Конгреса по вътрешни болести във Висбаден. Според AkdД причините за пропуските в знанията и комуникацията се дължат отчасти на факта, че дизайнът на изследванията, които са от значение за одобрение, често не е от значение за практиката: изследователските колективи не са представителни или се проверяват само сурогатни цели или се избират неадекватни контролни групи въпреки съществуващите терапевтични стандарти. От друга страна, европейският орган за одобрение EMA не предоставя първичните данни от клиничната част на проучванията в своите доклади за лекарства. Повече прозрачност е необходима и възможна при запазване на фирмените тайни, каза проф. Д-р. мед. Урсула Гундерт-Реми (Берлин), заместник-председател на AkdД.
На този фон алгоритъмът, разработен от немски и шведски фармаколози, трябва да предоставя насоки. Професор доктор. мед. Бернд Мьльбауер, директор на Института по клинична фармакология (Клиника Бремен-Мите), вижда задачата на EVITA в оценката на лекарствата веднага след пускането им на пазара и бързо повтаряне на оценките, ако ситуацията с данните се промени. В същото време EVITA посочва и типични дефицити в проучванията за одобрение. Алгоритъмът обаче не замества обширни доклади за здравни технологии или систематични прегледи.
EVITA се основава на оценка, свързана с показанията, на ефективността и рисковия профил на активна съставка в сравнение със съответните алтернативи. Плацебо е разрешено само за сравнение, ако няма общоприет стандарт. В случай на разнородни стандарти обаче, определянето на референцията е трудно, призна Мюлбауер.
Активната съставка получава положителни точки чрез доказано предимство в рандомизирани контролирани проучвания по отношение на ефективност или нежелани ефекти, отрицателни точки чрез съответни недостатъци. Общият резултат на EVITA в крайна сметка също отразява целта на лечението (терапия срещу превенция) и тежестта на заболяването. Наличието на терапевтичен стандарт и значимостта на пациентите за целевите стойности определят обстановката на проучването, въз основа на която се оценява допълнителната клинична полза. Ако ситуацията на проучване не отговаря на изискванията, се присъжда решението „не подлежи на оценка“ (N/A). Цветова скала (червено-жълто-зелена) дава бърза ориентация за оценката.
Според тази процедура досега са оценени 23 лекарства, включително 13 като неоценими, четири с отрицателна точка и шест с положителна оценка. Леналидомид за лечение на рефрактерен или рецидивиращ множествен миелом е една от положителните оценки. Веществото е одобрено за това показание в комбинация с дексаметазон от 2007 г. Въпреки това, фармаколозите от EVITA не оцениха ситуацията с проучването на ранолазин, селективен инхибитор на притока на натрий в сърдечните натриеви канали, като оценима. Показанието е симптоматична терапия за ангина пекторис. Според мотивите ранолазин не е тестван при пациенти, които имат оплаквания въпреки оптималната антиангинална терапия.