Обещаваща генна терапия и съюз на стволови клетки
Един вид свещен граал на медицински изследвания, технология на стволови клетки и прецизна генна терапия се събраха за първи път при хората, според екип от учени. Рекламирано в изтъкнатото списание Nature (12 октомври 2011 г.), резултатите предоставят първото принципно доказателство, доколкото ни е известно, за клинично значим потенциал за терапии с автоложни клетки.
Изследването, озаглавено "Целенасочена генна корекция на дефицит на α1-антитрипсин в индуцирани плурипотентни стволови клетки", може да носи надежда за пациенти с генетично заболяване. Това, като им предлага възможно лечение в бъдеще, благодарение на техните собствени клетки: автологични клетъчни терапии. Екипът от изследователи разчита на мутация в стволови клетки от пациент с чернодробно заболяване.
The генетична терапия токът не коригира гена и тези отчетени резултати са въвеждането на нов обещаващ път при копиране на ген и коригиране на насочен ген.
В момента стволови клетки създаден от пациент с генетично заболяване не може да се използва за лечение на болестта, тъй като тези клетки също съдържат генетичен код корумпиран. Учените са работили по-специално циротично чернодробно заболяване.
Английски учени отУниверситета в Кеймбридж, на Институт Sanger Trust Trust, от няколко европейски лаборатории (INSERM, Institut Pasteur и др.) и DNAVEC Corporation в Япония, работил по циротично чернодробно заболяване (причинено от промяна само на една базова двойка (букви от генетичния код), от шестте милиарда, които съставляват генетичния код). В резултат на това протеин (секретиран от хепатоцити), който предпазва тялото от увреждане,алфа 1-антитрипсин (A1AT), не може да избяга през черния дроб, където се произвежда. Генетично заболяване изключително често, засяга един на всеки 2000 души в Европа. Единственото решение е трансплантация на черен дроб, но това изисква строг и дълъг прием на наркотици, за да се предотврати появата на отхвърляне на орган.