Новият метод за генетично редактиране обещава лечение на мускулна дистрофия на Дюшен
Изследователи от Югозападния медицински център на Тексаския университет (UT Southwestern Medical Center, САЩ) успешно прилагат нов метод за генетично редактиране, за да коригират мутациите, водещи до развитието на мускулна дистрофия на Дюшен (MD) в миши модел на заболяването.
Учените са използвали CRISPR/Cas9-медииран метод за геномно редактиране, способен точно да премахне мутация в генома, позволявайки на естествения механизъм за възстановяване на ДНК да замести дефектната област с нормално копие на гена. Предимството на този подход пред генната терапия е, че новият метод може трайно да коригира „дефект“ в ген, за разлика от добавянето на „функционален“ ген веднъж, каза д-р Ерик Олсън, директор на Центъра за регенеративна наука Хамон и Медицина. За регенеративна наука и медицина) в Югозападен медицински център, ръководител на катедрата по молекулярна биология.
Използвайки метода CRISPR/Cas9, екип от учени от Центъра Хамона коригира генетичен дефект на мишка с MD модел и по този начин успя да предотврати развитието на характерни признаци на заболяването, което причинява прогресивна мускулна слабост и дегенерация при момчетата и често се придружава от усложнения на дишането и сърдечната дейност.
„Нашите резултати показват, че CRISPR/Cas9 може да коригира генетични мутации, които водят до MD, поне при мишки - казва д-р Олсън. - Дори при онези животни, които са успели да коригират само малка част от клетките, с течение на времето видяхме широко разпространени подобрения в здравето. Най-вероятно това се дължи на предимството в жизнеспособността на клетките с коригирания геном и тяхното участие в възстановяването на мускулите. Това проучване бележи началото на възможните клинични приложения на подхода в бъдеще. Скелетната мускулна тъкан е най-разпространената тъкан в човешкото тяло и съвременните методи за генна терапия могат да засегнат само малка група мускули. Ако "коригираната" тъкан може да замести болната, тогава състоянието на пациента ще се подобри значително ".