Нов подход към лечението на миопатиите

Учените са разработили нов подход за лечение на мускулна дистрофия, основан не на генна терапия за коригиране на генетични дефекти, свързани със заболяването, а директно насочен към процеса на възстановяване на мускулите.

Мускулните дистрофии включват група заболявания, характеризиращи се с деградация на мускулите и слабост. Като правило при хората и мишките болестите са свързани с мутации в гена на дистрофиновия протеин, които причиняват мускулна дистрофия.

Чрез увеличаване на активността на калциевите канали при мишки с мускулна дистрофия, изследователите успяха да подобрят възстановяването на мускулната мембрана и да възстановят мускулната функция.

Haoxin Xiu се надява, че ще работи и при хората. В дългосрочен план изследователят разработва клинично изпитване на лекарство, което насърчава повишена активност на TRPML1.

---