Лекарство за фенилкетонурия, близо до одобрението на ЕС
Лекарството Palynziq (активното вещество пегвалиаза), разработено от американската компания BioMarin Pharmaceutical за пациенти над 16-годишна възраст, страдащи от фенилкетонурия - рядко метаболитно заболяване с наследствено предаване - е близо до одобрението за пазара на Европейския съюз след получаване положително становище от Комитета по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) на Европейската агенция по лекарствата (EMA).
Комисията препоръча да бъде издадено разрешение за пускане на пазара на ЕС, но окончателното решение за разрешение е на Европейската комисия.
Пациентите с фенилкетонурия нямат ензима, който разгражда фенилаланин, аминокиселина, присъстваща в повечето протеинови храни.
В резултат на това фенилаланинът може да се натрупа в кръвта, причинявайки нарушения в мозъка и нервната система. Пациентите с това заболяване могат да имат неврологични и психиатрични разстройства, включително интелектуално увреждане, тревожност, депресия и неврокогнитивна дисфункция, според информацията, предоставена от EMA.
Фенилкетонурията се счита за нелечимо състояние и пациентите трябва да спазват стриктна диета от храни, съдържащи фенилаланин (като месо, риба, яйца, ядки, бобови растения и царевица) през целия си живот, за да намалят приема на фенилаланин.
Повечето възрастни и юноши с фенилкетонурия обаче не спазват такива диетични ограничения и нивата на фенилаланин в кръвта им са твърде високи.
Понастоящем в Европейския съюз е разрешено само едно лечение в подкрепа на управлението на заболяванията.
„Следователно пациентите могат да се възползват от допълнителни възможности за лечение на състоянието, от което страдат, което би могло значително да повлияе на качеството им на живот“, според EMA.
Palynziq е показан за пациенти с прекомерни нива на фенилаланин в кръвта (нива на фенилаланин в кръвта> 600 микромола/l), въпреки предварително прилагане на съществуващите възможности за лечение.
Новото лекарство има нов начин на действие срещу фенилкетонурия, което съдържа рекомбинантен пегилиран фенилаланин амоняк-лиаза, ензим, който може да разгради фенилаланин, като очакваният му ефект е да спре натрупването на фенилаланин в организма и по този начин да подобри симптомите на заболяването.
При клинични изпитвания фаза II повечето пациенти, лекувани с това лекарство, са имали кръвни нива на фенилаланин ≤ 600 микромола/л след 18 месеца лечение.
В същото време данните също така показват, че при продължителното лечение психиатричните и когнитивни симптоми на пациентите се подобряват.
Най-често съобщаваните нежелани реакции са артралгия и реакции на мястото на инжектиране, включително еритем и обрив, за които се смята, че са свързани с алергични реакции, наблюдавани при всички пациенти; повечето от тях са леки до умерени форми на реакции на свръхчувствителност, острите форми се срещат при малък брой пациенти (5,6%).