Какво представлява Cystadane?
Cystadane е прах за перорално приложение, който съдържа активното вещество безводен бетаин.
Cystadane се използва за лечение на хомоцистинурия. Използва се заедно с други лечения като витамин В6 (пиридоксин), витамин В12 (кобаламин), фолат и специална диета. Хомоцистинурията е генетично (наследствено) състояние, при което аминокиселина, наречена метионин, не може да бъде
изцяло се метаболизира от тялото. Метионинът идва естествено от хранителните протеини и е
обикновено се превръща в хомоцистеин и след това в цистеин. При пациенти с хомоцистинурия хомоцистеинът не се превръща в цистеин, което води до натрупване на хомоцистеин в кръвта и урината. Симптомите на хомоцистинурия включват тромбоза (образуване на кръвни съсиреци в кръвоносните съдове), костна чупливост, промени в скелета, ектопия лентис (състояние, при което лещата се развива в необичайно положение) и умствена изостаналост. Това състояние е тежко и има висока смъртност. Цистадан се използва за трите известни типа хомоцистинурия, поради липса на вещества, необходими за метаболизма на метионин (цистатионин бета-синтетаза [CBS] или 5,10-метилен тетрахидрофолат редуктаза [MTHFR]), или дефицит на кофактора на метаболизма на кобаламин. (CBL).
Тъй като броят на хората с хомоцистинурия е нисък, болестта се счита за рядка и на 9 юли 2001 г. Cystadane е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания).
Лекарството може да се получи само с рецепта.
Лечението с Cystadane трябва да се наблюдава от лекар, който има опит в лечението на пациенти с хомоцистинурия.
Стандартната доза Cystadane за пациенти над 10-годишна възраст е 6 g на ден, разделена на две равни дози. Деца под 10-годишна възраст трябва да получават 100 mg/kg телесно тегло на ден, в две равни дози. Дозата за деца може да се коригира в зависимост от отговора на лечението (наблюдава се чрез измерване на кръвните нива на хомоцистеин), но приложението на Cystadane в повече от две дози на ден
или при доза по-висока от 150 mg/kg тялото няма допълнителна полза. Целта на лечението е
поддържане на кръвни нива на хомоцистеин под 15 микромола или възможно най-ниски. Това обикновено се случва след едномесечно лечение.
Cystadane се разпределя заедно с три супени лъжици с размери 100 mg, 150 mg и 1 g прах. Той трябва да бъде напълно разтворен във вода, сок, мляко, млечна формула на прах или храна непосредствено преди приложение.
Бетаинът е естествено вещество, извлечено от захарна тръстика. При хомоцистинурия бетаинът намалява кръвните нива на хомоцистеин, като улеснява реакцията на метилиране, което превръща хомоцистеина обратно в метионин. Това помага за намаляване на симптомите на състоянието.
Компанията представи информация за Cystadane в литературата. Включени са 202 доклада, описващи ефектите на различните дози цистадан върху нивата на хомоцистеин при пациенти на различна възраст с хомоцистинурия. За 140 пациенти също беше предоставена информация за симптомите, дозата и продължителността на лечението и други лекарства.
администриран. Повечето пациенти също са получавали витамин В6, В12 или фолиева киселина. информационен набор
от тези проучвания са сравнени с публикувани доклади за еволюцията на нелекувани пациенти с това заболяване.
Пациентите, получаващи Cystadane, имат по-голямо намаление на нивата на хомоцистеин в сравнение с нелекуваните пациенти. Това е свързано с подобряване на сърдечно-съдовите симптоми (сърцето и кръвоносните съдове) и развитието на нервната система при почти три четвърти от пациентите, получаващи Cystadane. Лекарството е ефективно при пациенти с трите вида хомоцистинурия.
Най-честата нежелана реакция при Cystadane (наблюдавана при повече от 1 на 10 пациенти) е повишаване на нивата на метионин в кръвта. Нивата на метионин трябва да се наблюдават при пациенти, получаващи Cystadane, тъй като той може да бъде свързан с мозъчен оток (мозъчен оток). Пациенти със симптоми на мозъчен оток, като сутрешно главоболие, свързано с
повръщане, проблеми със зрението, трябва да се консултирате с лекар, тъй като
Прекратяване на Cystadane. За пълния списък на всички нежелани реакции, съобщени при Cystadane, вижте листовката.
Cystadane не трябва да се използва при хора, които може да са свръхчувствителни (алергични) към бетаин.
Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) реши, че въпреки че има малко проучвания за Cystadane, лекарството е полезно при хомоцистинурия, когато се комбинира с други съществуващи лечения, като добавки с витамини и специална диета. Комитетът отбелязва, че Cystadane не е заместител на други лечения.
Комитетът реши, че ползите от Cystadane са по-големи от рисковете за адювантното лечение на хомоцистинурия, когато се използва според указанията. Препоръчано е да се издаде разрешението
за Cystadane.
Компанията, която произвежда Cystadane, ще създаде регистър на пациентите, получаващи това лекарство, за да следи безопасността му. Компанията ще следи по-специално случаите на
мозъчен оток, докладван при малък брой пациенти по време на периода на тестване на лекарството.
На 15 февруари 2007 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба, валидно в целия Европейски съюз, за Cystadane на Orphan Europe SARL.
Регистрацията на наименованието Cystadane като лекарство сирак е достъпна тук. Пълният EPAR за Cystadane може да се намери тук .
Европейска агенция по лекарствата
Този документ представлява резюме на Европейския доклад за обществена оценка (EPAR). Документът обяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) оценява проведените проучвания, за да даде препоръки за това как да се използва лекарството.
Ако се нуждаете от повече информация за вашето здраве или лечение, прочетете листовката (също част от EPAR) или се свържете с Вашия лекар или фармацевт. Ако искате повече информация въз основа на препоръките на CHMP, прочетете научния дебат (който също е част от EPAR).
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52