Какво генно инженерство може да бъде добро за 5
Част 5 За какво може да бъде полезно генното инженерство?
Нови геномни инженерни методи могат да се използват и за лечение на естествено наследени болести, както е показано в редица експерименти с животни. Тъй като обикновено са необходими минимум 10 години след разработването на лекарство или този вид терапия, за да бъде пуснат на пазара след клинични изпитвания, засега могат да бъдат представени само потенциалните възможности, които могат да бъдат използвани в бъдеще .
Но значението на генното инженерство се показва от факта, че въпреки краткото време, изминало от откриването му, още през ноември 2017 г., При синдром на Хънтър техниката се използва и при пациенти с Болестта се причинява от мутация в гена на ензим, който разгражда определени захари. При липса на ензима, неразградените захари се натрупват и причиняват нарушения в развитието, увреждане на органи и мозък и преждевременна смърт. Процедурата използва генетично модифициран вирус (наречен аденоасоцииран вирус), за да достави добре функционираща версия на гена до чернодробните клетки на пациента, който започва да произвежда липсващия ензим. Пациентът не показва по-сериозни странични ефекти през месеците оттогава и функцията на липсващия дотогава ензим може да бъде открита. Това обаче не означава, че процедурата е напълно безвредна. Страничните ефекти, споменати в предишната глава, също не могат да бъдат изключени напълно с тази процедура, но шансовете за тяхното появяване вероятно са по-ниски, отколкото при предишните методи.
В Китай също се провежда клинично изпитване при хора с използване на CRISPR/Cas9 и скоро в САЩ ще бъдат стартирани нови изследвания от този тип.
Изглежда по-лесно да се възползвате от характеристиката CRISPR/Cas9 за инактивиране на ген, подобно на споменатите за вируси. Има наследствени заболявания, при които се получава токсичен протеин поради мутацията, която причинява заболяването. Такова нарушение в развитието например е непропорционално растеж на джуджета (ахондропазия), в която досега е демонстрирано в човешката клетъчна култура, че вредната мутация може да бъде елиминирана с CRISPR/Cas9. Подобна възможност е идентифицирана за наследственост, водеща до зрително увреждане и слепота глаукома (глаукома), където болестта може да бъде предотвратена при мишки чрез инактивиране на гена на миоцилин.
НА Болест на Хънтингтън преобладаващо наследено тежко бързо настъпващо неврологично заболяване, което се развива около 40-годишна възраст, което води до неволни, потрепващи движения, емоционални изблици и психически упадък на пациента. В момента развитието и обострянето на болестта не могат да бъдат предотвратени, дори ако дефектната генна вариация се открие в детска възраст. Изследването на мишките показа, че ген, наречен huntintin, чиято необичайна вариация причинява заболяването, е необходим само за развитието на нервната система. Мишките на възраст над четири месеца (там вече е в зряла възраст) не се нуждаят от гена за здравословен живот. Предполага се, че това важи и за хората.