FDA одобрява Myalept за лечение на редки метаболитни заболявания
На 24 февруари 2014 г. Американската администрация по храните и лекарствата одобри Myalept (метрелептин за инжекции) като заместителна терапия за лечение на усложненията на лептиновия дефицит с вродена или придобита генерализирана липодистрофия, в допълнение към диетата при пациенти .
Генерализираната липодистрофия е състояние, свързано с липса на мастна тъкан. Пациенти с вродена генерализирана липодистрофия се раждат с малко или никаква мастна тъкан. Пациентите с придобита генерализирана липодистрофия обикновено губят мастна тъкан с течение на времето. Тъй като хормонът лептин се произвежда от мастна тъкан, пациентите с генерализирана липодистрофия имат много ниски нива на лептин. Лептинът регулира приема на храна и други хормони като инсулин.
Пациентите с двата вида генерализирана липодистрофия често развиват тежка инсулинова резистентност в млада възраст и могат да имат захарен диабет, който е трудно контролируем, или много високи нива на триглицериди в кръвта (хипертриглицеридемия), което може да доведе до възпаление на панкреаса.
„Myalept е показан като първата одобрена терапия за лечение на усложнения с вродена или придобита генерализирана липодистрофия и представлява необходима възможност за лечение на пациенти с това рядко заболяване“, каза Мери Паркс, д.м.н., помощник директор на Службата за оценка на лекарства II към FDA Center за оценка и изследване на наркотици .
Безопасността и ефикасността на Myalept, аналог на лептин, произведен чрез рекомбинантна ДНК технология, бяха оценени в отворено проучване с едно рамо, включващо 48 пациенти с вродена или придобита генерализирана липодистрофия, включително диабет, хипертриглицеридемия и/или повишен инсулин на гладно . Изследването показва намаляване на HbA1c (мярка за контрол на кръвната захар), глюкоза на гладно и триглицериди .
Могат да се развият антитела срещу лекарства с неутрализираща активност срещу лептин и/или Myalept, което може да доведе до сериозни инфекции или загуба на ефективността на лечението. Съобщава се за Т-клетъчен лимфом при пациенти с придобита генерализирана липодистрофия, които са едновременно лекувани и не са лекувани с Myalept, така че здравните специалисти трябва внимателно да преценят ползите и рисковете от лечението с Myalept при пациенти със значителни хематологични отклонения и/или придобити генерализирани Липодистрофия. Myalept е противопоказан при пациенти с общо затлъстяване. Myalept е одобрен за употреба при пациенти с ХИВ-свързана липодистрофия или при пациенти с метаболитни нарушения като захарен диабет и хипертриглицеридемия, без данни за генерализирана липодистрофия .
Поради рисковете, свързани с развитието на неутрализиращи антитела и лимфом, Myalept е достъпен само чрез програмата за оценка и намаляване на риска (REMS) на Myalept. Съгласно тази програма REMS, предписващите лекари трябва да се удостоверят с програмата, като се запишат и завършат обучението. Аптеките трябва да бъдат сертифицирани по програмата и да се отказват от Myalept само след получаване на формуляра за разрешаване на рецепта Myalept REMS за всяка нова рецепта.
Myalept също е одобрен с Ръководство за употреба на лекарства и инструкции за употреба, което предоставя на пациентите важна информация за лекарството. Ръководството ще се разпространява всеки път, когато пациент попълни рецепта.
FDA изисква седем проучвания (постмаркетингови изисквания) за Myalept, включително дългосрочно проспективно наблюдателно проучване (регистър на експозицията на продукти) на пациенти, лекувани с Myalept, проучване за оценка на имуногенността (образуване на антитела) на Myalept и оценка и анализ на Спонтанни доклади, свързани с потенциални сериозни рискове, свързани с употребата на Myalept. Изискват се още осем проучвания като постмаркетингови ангажименти.
В клинични проучвания при пациенти, лекувани с Myalept, са наблюдавани чести нежелани реакции главоболие с ниска кръвна захар (хипогликемия), загуба на тегло и коремна болка.
Myalept се предлага на пазара от базираната в Сан Диего Amylin Pharmaceuticals, LLC