DCMedical Progeria се надява; лечение на заболяването, което; и; mb; tr; нас; вие на деца
Лечение на гръбначна амиотрофия
Прогерия, рядко заболяване, което ускорява стареенето на децата и ги убива до юношеството, може да бъде лекувано след последното откритие на изследователите.
Прогерията е много рядко заболяване, което засяга приблизително едно на 18 милиона деца и води до преждевременно стареене и смърт в юношеството поради усложнения от сърдечно-съдови заболявания. В проучване на мишки и човешки клетки изследователи от Каролинския институт в Швеция и IFOM, Институтът за молекулярна онкология на FIRC в Италия, идентифицират как антисенс олигонуклеотидни терапии могат да бъдат използвани като възможна нова възможност за лечение на заболяването. . Резултатите са публикувани в списание Nature Communications.
Прогерията или синдромът на прогерията на Hutchinson-Gilford, както се нарича болестта, има генетични причини и е свързана с прогерин, дефектна форма на ламинарен А протеин, открит в клетъчното ядро. Мутацията, която инхибира клетъчното делене, е идентифицирана през 2003 г. от изследователя Мария Ериксон, съавтор на настоящото проучване. Засегнатите деца обикновено умират в началото на юношеството поради усложнения от сърдечно-съдови заболявания.
Към днешна дата повече от дузина лечения с прогерия са тествани по различни начини, но когато става въпрос за клинични изпитвания при пациенти с прогерия, резултатите са разочароващи.
"Виждали сме положителни ефекти при лечението на мишки, но при хората ефектът е бил твърде малък. Следователно трябва да преосмислим и да намерим нови начини за лечение на болестта", казва Мария Ериксон, професор в катедрата по биологични науки и хранене в Karolinska Institutet. цитиран от sciencedaily.com.
Тестове върху клетъчни проби от деца с прогерия
В публикуваното сега проучване изследователите са използвали клетъчни проби от деца с прогерия, за да покажат нарушена функция в теломерите в далечния край на хромозомите и натрупването на така наречените некодиращи теломерни РНК. Чрез добавяне на антисенс олигонуклеотиди, лечение, използвано за инактивиране на вредни гени, изследователите успяха да намалят нивото на некодирана теломерна РНК. Това доведе до по-нормализирано клетъчно делене, което вероятно ще подобри състоянието на пациентите и ще удължи живота им.
"В модел на гени на мишки, модифицирани от прогерия, третирани по същия начин, наблюдаваме значително увеличение както на максималната продължителност на живота, нарастваща с 44%, така и на средната продължителност на живота, нарастваща с 24%," казва Агустин Сола-Карвахал от изследователската група на Ериксон и съавтор на изследването. "Тези резултати са много обещаващи."
Прогерин се среща и при здрави индивиди и е доказано, че напредва с възрастта, което предполага, че резултатите може да са важни за нормалното стареене и свързаните с възрастта заболявания.