DCMedical Hepatic Porphyria; остро, ново лекарство, пуснато на пазара; американец
Стартира ново лекарство за състояние, наречено остра чернодробна порфирия, генетично заболяване.
Остра чернодробна порфирия. Американската администрация по храните и лекарствата одобри пазарния достъп на Givlaari (givosiran) за лечение на възрастни пациенти с остра чернодробна порфирия, генетично състояние, което води до натрупване на токсични молекули на порфирин, които се образуват по време на производството на хем (което помага при свързване с кислород) в кръвта.
Остра чернодробна порфирия. “Това натрупване може да причини остри пристъпи, известни като пристъпи на порфирия, които могат да доведат до силна болка и парализа, дихателна недостатъчност, гърчове и психични промени. Тези атаки се случват внезапно и могат да причинят трайни и смъртоносни неврологични увреждания. Преди днешното одобрение (сряда, 20 ноември), възможностите за лечение осигуряват само частично облекчение от продължаващата болка, характеризираща тези пристъпи. Одобреното днес лекарство може да лекува това заболяване, като спомага за намаляване на броя на атаките, които нарушават живота на пациентите “, каза д-р Ричард Паздур, директор на Центъра за онкологични постижения на FDA и временен директор на Службата за оценка и изследвания на онкологичните заболявания на FDA. на FDA.
Остра чернодробна порфирия. Одобрението на това лекарство се основава на клинично проучване, проведено при 94 пациенти с остра чернодробна порфирия. Пациентите са получавали плацебо или Givlaari. Пациентите, получаващи Givlaari, са имали 70% по-малко пристъпи на порфирия в сравнение с пациентите, получаващи плацебо. Честите нежелани реакции при пациенти, приемащи това лекарство, са реакции на гадене и инжектиране. На здравните специалисти се препоръчва да наблюдават пациентите за анафилактична (алергична) реакция и бъбречна (бъбречна) функция. Пациентите трябва да бъдат тествани за чернодробна функция преди и периодично по време на лечението.