Болестта на Гоше скоро ново лекарство

Болест на Гоше: скоро ново лекарство

скоро

Докато Telethon ще се проведе след малко повече от седмица, на 5 и 6 декември 2014 г. лабораторията Genzyme, дъщерно дружество на Sanofi, току-що получи благоприятно становище за Cerdelga, лекарство срещу болестта на Гоше.

Болестта на Гоше е a генетично заболяване което засяга около 10 000 души по целия свят. Характеризира се с дефицит на ензим, което води до натрупване на клетки, наситени с липиди в далака, черния дроб и костния мозък. Това натрупване може да причини:

  • увеличаване на размера на далака и черния дроб,
  • анемия,
  • кървене,
  • хематоми,
  • костни аномалии.