Болест на Гоше, ново лечение, одобрено в САЩ

Ново лекарство за болест на Гоше, VPRIV, току-що беше одобрено от Администрация по храните и лекарствата (FDA) Американски.

Откакто Cerezyme - лечение с ензимотерапия - е пуснато на пазара през 1997 г. - не е постигнат реален напредък в борбата с това заболяване. Следователно одобрението в чужбина на това ново лекарство предлага нова алтернатива.

гоше

Разпозната като сираческа болест, болестта на Гоше е сериозно генетично заболяване, което засяга 1 на 60 000 деца при раждането. Днес във Франция са идентифицирани 456 пациенти. Съвременните лечения позволяват да се предотврати или забави развитието му, без обаче да се излекува .

Описана за първи път от д-р Филип Шарл Ърнест Гоше в края на 19 век, тя засяга безразлично децата от двата пола. Според епидемиологични проучвания евреите от Ашкенази имат по-висок риск: 1 на 1000 е засегнат от болестта, докато 1 на 12 носи гена. Тази патология се предава както от бащата и майката. В повечето случаи признаците отсъстват при раждането и се появяват месеци или дори години по-късно.