Reblozyl Ново за бета таласемия и MDS PTA IN LOVE
На 1 август 2020 г. на пазара излезе Reblozyl (Luspatercept, Celgene), лекарство за лечение на бета таласемия и миелодиспластичен синдром (MDS). Luspatercept е първият активатор на зреене на еритроцитите (ERA), одобрен в ЕС и следователно първият представител на нов клас активни съставки.
индикация
Reblozyl е показан за лечение на възрастни с трансфузионно-зависима анемия, дължаща се на миелодиспластични синдроми (MDS) с много ниски, ниски или междинни рискови сидеробласти, които не са отговорили задоволително или са неподходящи за терапия на базата на еритропоетин.
Reblozyl се използва също за лечение на възрастни със зависима от трансфузия анемия, свързана с бета таласемия.
Бета таласемия е генетично, наследствено кръвно разстройство и е причинено от генетичен дефект в гена на бета глобин. Последиците са нарушения в образуването на хемоглобин и неефективна еритропоеза, които често могат да доведат до тежка анемия. Лечението се извършва главно с трансфузии на ЕК, които обаче крият риск от вторично претоварване с желязо.
MDS са група от различни свързани кръвни видове рак, характеризиращи се с неефективно производство на здрави червени кръвни клетки, левкоцити и/или тромбоцити. Последиците могат да бъдат анемия, повишени инфекции или кървене.
ефект
Luspatercept е активатор на съзряване на еритроцитите. Както подсказва името, активната съставка насърчава узряването на еритроцитите в късния етап на еритропоезата. По този начин се подобрява способността на организма да произвежда червени кръвни клетки. Необходимостта от преливане на червени кръвни клетки намалява. Червените кръвни клетки съдържат хемоглобин, който е важен за транспорта на кислород в човешкото тяло. Тъй като се произвеждат повече червени кръвни клетки, нивото на хемоглобина се увеличава. Нивото на хемоглобина трябва да се проверява преди всяко приложение на Reblozyl.
Рекомбинантният слет протеин се свързва с избрани лиганди от семейството на TGF-β (трансформиращ растежен фактор бета). Чрез свързване със специфични ендогенни лиганди, лекарството инхибира сигналния път Smad2/3 (който е необичайно висок при MDS и бета таласемия) и по този начин дава възможност за съзряване на еритроидите чрез диференциация на еритроидни клетки-предшественици, така наречените нормобласти, в късната фаза на еритропоезата Костен мозък.
дозировка
Reblozyl е описан като 25 mg и 75 mg прах за инжекционен разтвор. Препоръчителната начална доза както за бета таласемия, така и за MDS е 1,0 mg/kg, прилагана веднъж на всеки три седмици. Прилага се подкожно върху горната част на ръката, бедрото или корема. Максималното препоръчително количество лекарство на място на инжектиране е 1,2 ml. Ако са необходими повече от 1,2 ml, общият обем трябва да бъде разделен по равно между няколко инжекции и да се прилага на различни места.
Странични ефекти
Честите нежелани лекарствени реакции с Reblozyl включват главоболие и болки в костите, умора, кашлица, болки в стомаха, диария или замаяност.
Винаги ли искате да сте в течение и да не пропускате повече новини? След това се регистрирайте за нашия седмичен бюлетин тук 👇.