Първична хипероксалурия, надеждата за нови лечения - Swiss Medical Journal
Има условия, които по-малко от други са в центъра на вниманието на медиите. По този начин първична хипероксалурия, редки и често сериозни заболявания, включваща бъбречна прогноза и понякога жизнена прогноза. Те бяха в основата на скорошно и богато съобщение, направено до Националната академия по медицина от проф. Пиер Коша (Педиатричен отдел, Болница за майки-жени, Референтен център за редки бъбречни заболявания, CNRS, Хосписи Цивилс и Университет от Лион).
Хипероксалурията е биохимичен симптом, който може да бъде израз на наследствено заболяване на метаболизма (първична хипероксалурия, НР) или последица от придобита патология (вторична хипероксалурия). „Познаваме три типа HP, но това е тип 1, който е най-честият и най-сериозният, в момента оправдаващ комбинираната трансплантация на черен дроб и бъбреците, но който вероятно скоро ще се възползва от лечението с интерферираща РНК“, обобщава професор Cochat.
Системното подобрение след успешна комбинирана трансплантация може да бъде драматично
„Нито един диализен метод не е достатъчно ефективен, за да компенсира производството на оксалат“, казва професор Кочат. Така че трансплантацията на черен дроб и бъбреци трябва да се планира преди етапа на напреднала бъбречна недостатъчност, за да се ограничат щетите от трупане. Като цяло, добавя той, показанията за диализа са ограничени до няколко ситуации като изчакване на трансплантация на орган, след трансплантация, когато възобновяването на диурезата не е незабавно или в случай на преходна дисфункция на бъбречната трансплантация, изключително при липса на терапевтична алтернатива или дори в развиващите се страни, "когато диализата е единствената алтернатива на изоставянето на лечението, което създава големи етични проблеми".
В допълнение към консервативното лечение (което трябва да започне веднага след поставяне на диагнозата и дори преди да бъде потвърдено) и урологично лечение, стратегията за трансплантация на органи се диктува от оценката на системния запас от оксалати. Трансплантацията на бъбрек позволява ефективно елиминиране на разтворим оксалат, но рецидив се случва в 100% от случаите. Следователно то само по себе си е априори противопоказано. „В развиващите се страни честотата на заболяването често е в контраст с липсата на достъп до чернодробна и бъбречна трансплантация“, казва професор Кочат. Това наблюдение дава възможност да се настоява за необходимостта от ранно и агресивно консервативно лечение, но също така и за легитимността на въздържането от всякакво грубо отношение при липса на подходящи ресурси, особено при тежки детски форми. "