Пробив в хемофилия Кървене Попитайте професора

Моноклонално антитяло може значително да намали риска от кървене при пациенти с хемофилия, дори ако инхибиторите срещу фактор VIII са направили прилагането на концентрат на фактор VIII неефективно. Това показва проучване, публикувано в New England Journal of Medicine.

Хемофилия А е наследствено кръвно заболяване, което засяга почти изключително мъжете. Тенденцията на кървене се дължи на липсата на фактор VIII на коагулационната каскада; Често усложнение е кървенето в големи стави, често провокирано от леки инциденти. Предишната терапия се състои в прилагане на фактор VIII интравенозно 2 до 3 пъти седмично или ако е необходимо като предпазна мярка. Основното усложнение на тази терапия днес е образуването на неутрализиращи антитела срещу фактор VIII, така наречените инхибитори, така че терапията е практически неефективна и кървенето се появява отново. Този така наречен инхибитор хемофилия сега засяга около 30% от всички пациенти с хемофилия А.

Експертен коментар:

Профилактиката на антитела за хемофилия А сега решава проблема с образуването на инхибитори, когато фактор VIII се прилага чрез гениална нова стратегия; Експертите смятат това за основен медицински инструмент за подобряване качеството на живот на засегнатите пациенти (2).

(1) Oldenburg J, Mahlangu JN, Kim B et al.: Профилактика на емицизумаб при хемофилия А с инхибитори. N Engl J Med 2017; 377: 809-818. DOI: 10.1056/NEJMoa1703068.

(2) Lillicrap D: Биспецифична антитяло терапия при хемофилия. N Engl J Med 2017; 377: 884-885.

---