OTSZ Online - Лечение на остра чернодробна порфирия

Комитетът на EMA за лекарствени продукти за хуманна употреба (CHMP) даде положително становище относно Givlaari (givosiran) за лечение на остра чернодробна порфирия.

otsz

Относно активното вещество (givosiran)

Активното вещество в Givlaari, givosiran, е малка интерферираща рибонуклеинова киселина (siRNA), която намалява количеството на невротоксичната аминолевулинова киселина и порфобилиноген, циркулиращи в кръвния поток, причинявайки разграждането на информационната РНК, участваща в синтеза на синтаза-1 на аминолевулинова киселина.

Клинично изпитване, странични ефекти

Givlaari е разрешен от американските власти въз основа на резултатите от рандомизирано, двойно-сляпо, плацебо контролирано проучване фаза III ENVISION (NCT03338816). В това проучване е проучена ефективността на givosiran (ALN-AS1), даван като месечна доза от 2,5 mg/kg чрез подкожно инжектиране в продължение на 6 месеца, при общо 94 пациенти с остра чернодробна порфирия, като основната крайна точка е намаляване на годишната честота на порфирни атаки. Вторичните крайни точки включват промени в честотата на годишните лечения с хем, промени в самоотчитаната скала на болка BPI-SF (Brief Pain Inventory Short Form), промени в честотата на епизодите на гадене и умора и промени в нивата на поркобилиноген в урината. Най-честите нежелани реакции при Givlaari са гадене и реакции на мястото на инжектиране.

Относно остра чернодробна порфирия