Орфадин - Информация за професионалисти
Нитисинон
Това е резюме на Европейския публичен доклад за оценка (EPAR) за Orfadin. В него се обяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е оценил лекарството, за да изрази своето становище в полза на издаването на разрешение за употреба и препоръките му относно условията за употреба на Orfadin.
Какво е орфадин?
Орфадин е лекарство, което съдържа активното вещество нитизинон. Предлага се под формата на капсули (2 mg, 5 mg, 10 mg и 20 mg) и като суспензия (4 mg/ml) за перорално приложение.
За какво се използва Orfadin?
Орфадин се използва за лечение на вродена тирозинемия от тип 1 (НТ-1). Това е рядко заболяване, при което тялото не може напълно да разгради аминокиселината тирозин. Това създава вредни вещества, което причинява тежки чернодробни проблеми и рак на черния дроб. Орфадин се използва с диета, която ограничава абсорбцията на аминокиселините тирозин и фенилаланин. Тези аминокиселини обикновено се намират в протеините на храни и напитки.
Тъй като броят на пациентите с НТ-1 е нисък, заболяването се счита за рядко и Orfadin е определен за „лекарство сирак“ (лекарство, използвано при редки заболявания) на 29 декември 2000 г.
Лекарството може да се получи само с рецепта.
Как се използва Orfadin?
Лечението с Orfadin трябва да започне и да се наблюдава от лекар, който има опит в лечението на пациенти с HT-1. Лечението трябва да започне възможно най-рано и дозата на Orfadin да се коригира в зависимост от отговора на пациента и телесното тегло.
Агенция на Европейския съюз
30 Churchill Place • Canary Wharf • Лондон E14 5EU • Телефон на Обединеното кралство +44 (0) 20 3660 6000 Факс +44 (0) 20 3660 5555 Изпратете въпрос чрез нашия уебсайт www.ema.europa.eu/contact
Препоръчителната начална доза е 1 mg/kg телесно тегло/ден, разделена на два приема. Капсулите обикновено се поглъщат цели, но те могат да бъдат отворени и съдържанието да се смеси с малко количество вода или диетична течност непосредствено преди поглъщане. Пероралната суспензия се използва при деца, които имат затруднения с преглъщането на капсулите.
Orfadin е предназначен за дългосрочна употреба. Пациентите трябва да бъдат преглеждани поне на всеки шест месеца.
Как действа Orfadin?
Тирозинът се разгражда в организма от редица ензими. Пациентите с HT-1 нямат един от тези ензими, така че тирозинът не се разгражда правилно, а се превръща във вредни вещества. Активната съставка в Orfadin, нитизинон, блокира ензим, който превръща тирозина във вредни вещества. Тъй като обаче тирозинът остава в тялото по време на лечението с Orfadin, пациентите трябва да спазват специална диета с ниско съдържание на тирозин. Диетата също трябва да съдържа само малко количество фенилаланин, тъй като той се превръща в тирозин в организма.
Как е проучен Orfadin?
Най-голямото проучване на Orfadin е проведено при 257 пациенти в 87 различни болници в 25 държави като част от програма за състрадателна употреба. Това е програма, която позволява на лекарите да кандидатстват за лекарство за един от своите пациенти, преди лекарството да бъде напълно одобрено. Изследването разглежда ефектите на Orfadin върху оцеляването и сравнява резултата с доклади в медицински списания за оцеляването на пациенти с НТ-1, които са били само модифицирани от диетата.
Каква полза показа Orfadin по време на проучванията?
Основната полза от Orfadin е, че значително увеличава продължителността на живота. Например, новородено с НТ-1 на възраст под два месеца обикновено има едва 28% шанс да бъде на пет години само с диета. При допълнително лечение с Orfadin степента на преживяемост се увеличава до 82%. Колкото по-рано започне лечението, толкова по-големи са шансовете за оцеляване.
Какви са рисковете, свързани с Orfadin?
Лечението с Orfadin причинява високи нива на тирозин в кръвта поради начина на действие на лекарството; този страничен ефект се наблюдава при повече от 1 пациент на 10. Други чести нежелани реакции (наблюдавани при между 1 и 10 пациенти на 100) са тромбоцитопения (нисък брой на тромбоцитите), левкопения (нисък брой на белите кръвни клетки), гранулоцитопения (нисък брой на гранулоцитите, вид бели кръвни клетки), конюнктивит (възпаление на мембраната, която покрива клепачите лигавица), помътняване на роговицата (прозрачният слой пред зеницата), кератит (възпаление на роговицата), фотофобия (повишена чувствителност на очите към светлина) и болка в очите. Много от тези нежелани реакции могат да бъдат свързани с високи нива на тирозин при пациенти, които не спазват правилната диета. За пълния списък на всички нежелани реакции и ограничения, съобщени при Orfadin, вижте листовката.
Защо е одобрен Orfadin?
CHMP отбелязва, че Orfadin може да бъде ефективно лечение за HT-1, особено когато е започнал рано, т.е. когато е започнал рано. H. преди черният дроб на пациента да е твърде повреден. Orfadin също се представя по-добре при пациенти от това, което е известно от литературата за пациенти, които са получавали само диета. Поради това CHMP реши, че ползите от Orfadin са по-големи от рисковете, и препоръча да му бъде издадено разрешение за употреба.
Orfadin първоначално е одобрен при „извънредни обстоятелства" поради рядкостта на заболяването по време на одобрението. Тъй като компанията е предоставила допълнителната поискана информация, „изключителните обстоятелства" са отменени на 21 септември 2009 г.
Какви мерки се предприемат, за да се гарантира безопасното и ефективно използване на Orfadin?
Разработен е план за управление на риска, за да се гарантира, че Orfadin се използва възможно най-безопасно. Въз основа на този план, информацията за безопасност е включена в кратката характеристика на продукта и листовката за Orfadin, включително подходящите предпазни мерки, които трябва да се следват от здравните специалисти и пациентите.
Повече информация за Орфадин
На 21 февруари 2005 г. Европейската комисия издава на Orfadin разрешение за употреба в целия Европейски съюз.
Пълният EPAR за Orfadin може да бъде намерен на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicine/Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението с Orfadin прочетете листовката (също част от EPAR) или се свържете с Вашия лекар или фармацевт.
Резюмето на становището на Комитета по лекарствените продукти-сираци за Orfadin може да бъде намерено на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicine/Редки болести .
Това резюме е последно актуализирано през 05-2015.