Най-скъпото лекарство в света
Около 300 милиона страдат от редки заболявания
Той получи огромно внимание от страна на медиите, че в края на октомври иновативно лекарство за генна терапия, получено от парите, събрани в резултат на събирането, е приложено на едно и половингодишното Зенте, което страда от рядка гръбначно-мускулна атрофия или SMA1 заболяване. Това е загуба на функция на нервните клетки, които движат скелетните мускули на гръбначния мозък, което води до отслабване и загуба на мускулни движения и след това смърт поради парализа на дишането без лечение.
В детската болница Bethesda Zente се лекува с инжекции в гръбначната течност в продължение на една година, което значително подобрява състоянието на детето. Родителите на малкото момче обаче са научили за възможността за ново лечение на генна терапия за трима пациенти в Европа досега и сто в цял свят, което ще замени повтарящата се терапия през целия живот.
Zolgensma е лицензиран в САЩ през май и се очаква да бъде лицензиран в Европа и Япония още тази година. Лекарството е лекарство от швейцарския фармацевтичен гигант Novartis и лекува мускулна атрофия от гръбначен мозък, изключително рядко генетично заболяване, което засяга един на 8000 души.
По време на генната терапия лекарите въвеждат модифициран вирус в тялото на болни деца, който замества лошия или липсващия ген SMN1, като по този начин предотвратява мускулната атрофия. Досега има само една алтернатива на това заболяване и то само от миналата година, Spinraza. Това лекарство действа на подобен принцип, с изключение на това, че пациентите трябва да го получават всяка година до края на живота си, няколко пъти през първата година. Дозата за първата година ще струва 138 милиона форинта, а след това всяка друга година 69 милиона форинта.
Цената на Zolgensma е многократно по-висока, 2,1 милиона долара или 700 милиона форинта. Това обаче трябва да се даде само веднъж, въпреки че това трябва да се случи преди детето да навърши две години.
Това е тежест за здравното осигуряване
Лечението предизвиква огромни противоречия в световен мащаб поради астрономическите си разходи. Например в САЩ всяка година се раждат 400 деца с това разстройство и обикновено не достигат до двегодишна възраст без лечение. Въпреки това здравните застрахователи все още смятат, че е твърде голяма тежест за финансиране на лечението, въпреки че Novartis предлага да плаща за всяко лечение в рамките на пет години, на вноски от $ 425 000 000.
Липса на финансиране и опит
Според неотдавнашна оценка на Френския институт за медицински изследвания (Inserm), почти 300 милиона души по света страдат от така наречените редки заболявания, които са глобален проблем, но колко голям е трудно да се определи от дълго време, ScienceDaily. com пише в European Journal of Human Genetics въз основа на публикувано проучване. Изследванията, координирани от френски учени, са първите, които анализират с висока точност данните за редки заболявания, събрани в база данни, наречена Orphanet.