NACFC 2020 Virtual CF панкреас и други GI прояви конгрес-x-press
В много случаи ходът на МВ се определя от белодробните параметри. „Но има редица пациенти, при които стомашно-чревните симптоми доминират“, припомни проф. Д-р. Стивън Фридман от Харвардския университет в пленарна сесия на NACFC. В момента се изследва дали загубата на функция на панкреаса би била поне частично обратима и кои GI маркери биха могли да бъдат подходящи крайни точки за проучвания.
Обърнете внимание на стомашно-чревните симптоми
„Кистозната фиброза (МВ) се възприема най-вече като белодробно заболяване“, каза проф. Д-р. Стивън Фридман, Харвардски университет, Кеймбридж, Масачузетс, в пленарна сесия III (P3: „Напредване на ГИ границата за хора с CF“) на 23 октомври 2020 г. "Това е напълно оправдано, тъй като белодробните усложнения са водещата причина за смърт при CF и белодробните параметри служат като ключови крайни точки в клиничните изследвания на CF." С оглед на положителния ефект на CFTR модулаторите и други ефективни терапии върху белодробната функция обаче, експертът препоръчва да се обръща повече внимание на увреждането на стомашно-чревните органи и симптомите. „Има и редица пациенти с МВ, които имат доминирани стомашно-чревни симптоми“, добави Фридман.
Влияят върху функцията на панкреаса
"Влиянието на CF върху хранителния статус и структурата и функционалността на панкреаса е добре документирано", подчерта Фридман. „Знаем, че много екзокринни увреждания на панкреаса при МВ възникват вътреутробно и през първата година от живота.“ Според първоначалните данни обаче тези промени може да не са необратими, както се предполага. „Възможно е да се възстанови екзокринната функция на панкреаса поне частично с CFTR модулатори.“ Влиянието на CFTR модулаторите върху панкреатичната функция може от своя страна да наложи необходимостта от калибриране на необходимата доза панкреатични ензими, спекулира гастроентерологът и по този начин също демонстрира сложността на заболяването и взаимното свързване на терапевтичните мерки. Фридман също така информира, че между екзокринния и ендокринния панкреас съществува т.нар. "Поне частично възстановяване на екзокринната функция на панкреаса и намалена фиброза на органа следователно може да намали риска от свързан с CF диабет."
Типични GI симптоми при CF
Гастроентерологът съобщава, че непосредствените стомашно-чревни симптоми също биха натоварили пациентите в ежедневието им: „Болестта уврежда важни храносмилателни функции като перисталтика и подвижност, а гъстата слуз има запечен ефект. Поради това повечето пациенти с МВ страдат от коремна болка, метеоризъм, газове, киселини и рефлукс, гадене, запек и повръщане. "
Следователно фокусът на изследванията в рамките на инициативата „DIGEST” би бил точната документация на стомашно-чревните симптоми, за да се подобри допълнително грижата за пациенти с МВ, казва Фридман. Първият проект беше проучването GALAXY, в което участваха над 400 пациенти с МВ. Централният инструмент за изследване беше „ePROMs“ (електронни измервания на резултатите, докладвани от пациентите), техника, която все повече се налага, за да се улови по-добре ежедневното положение на пациентите с МВ в амбулаторни условия (Sathe, № 216). Първоначален анализ на разпространението и тежестта на стомашно-чревните симптоми, представен на NACFC 2020 в рамките на период на наблюдение от четири седмици (Moshiree, # 227), показва, че дефекацията е свързана с големи усилия при 20% от анкетираните, 17% се чувстват като те не може да се изпразни напълно и 18% съобщават, че се чувстват сити. Авторите посочват, че тези симптоми се появяват, въпреки че над 41% от анкетираните са приемали лаксативи.
Идентифицирайте GI маркерите като крайни точки на изследването
Фрийдман също така посочи необходимостта от идентифициране на специфични за болестта параметри на стомашно-чревния тракт, за да може да се изследва влиянието на CF терапията върху стомашно-чревния тракт като валидни крайни точки в големи проучвания. „Квази чревна стойност на FEV1“, както илюстрира експертът. В допълнение към ePROM, понастоящем се изследват интелигентни хапчета за измерване на чревни стойности на рН и транзитни времена, маркери на възпалението и някои метаболити по отношение на тяхната пригодност като параметри на крайната точка, според Freedman.
Всички статии, отбелязани с #, бяха публикувани като резюмета на NACFC 2020.