Лечение Как се лекуват пациенти с апластична анемия
Автор: PD Dr. мед. Ayami Yoshimi, PD Dr. мед. Brigitte Strahm, последна промяна: 12 юли 2018 г.
Лечението на апластична анемия зависи от тежестта на заболяването. Съществуват общо три степени на тежест, чиято класификация се определя от степента на липса на кръвни клетки. (Вижте диагнозата - изследване на кръвната картина) Лечението на тежка и много тежка апластична анемия не се различава.
Не-тежка апластична анемия (NSAA)
С тази форма, в зависимост от състоянието на пациента, определено може да се изчака. Продължителността на живота на тези пациенти почти не се влияе дори без терапия.
Тежка апластична анемия (SAA)
Спонтанна регресия не настъпва при тежка апластична анемия. Налични са следните терапевтични мерки за лечение:
- Трансплантация на кръвотворни стволови клетки (трансплантация на хематопоетични стволови клетки на роднина (алогенен HSCT), повече за това тук .
- Имуносупресивна терапия (IST), т.е.лечение с лекарства, които влияят върху функцията на защитната система (имунна система)
- поддържаща терапия (поддържаща терапия).
Решението между HSZT и IST се основава предимно на наличието на подходящ, така наречен HLA-идентичен донор. Ако такъв донор може да бъде намерен в семейството (например братя и сестри), HSCT трябва да се извърши възможно най-скоро. Дългите периоди на изчакване преди трансплантацията и голям брой кръвопреливания преди HSCT могат да влошат изходната позиция на пациента. Ако не може да се намери подходящ донор, имуносупресивната терапия (IST) е избраната терапия. Ранното планиране на терапията от специалисти в специализиран център е абсолютно необходимо, за да може това вземане на решения да бъде направено доколкото ни е известно.
Алогенна трансплантация на хематопоетични стволови клетки (HSCT)
При алогенна трансплантация на стволови клетки от кръв (алогенна HSCT) пациентът получава кръвни стволови клетки от друго лице („ало-“ е гръцка сричка и означава „различен“ или „чужд“). Може да бъде роднина или непознат (в зависимост от вида на донора, понякога се използват семейни донори или трансплантации на донори на трети страни).
За деца с подходящ (HLA-идентичен) свързан (брат или сестра) донор, HSCT е терапията на избор. Това е интензивна, но обещаваща терапия: До 90% от всички деца с апластична анемия могат да бъдат излекувани от HSCT.
Алогенният HSCT със стволови клетки от несвързан донор (чужд донор) е свързан със сравнително по-високи рискове поради по-ниската тъканна съвместимост между донор и реципиент и поради това все още не се препоръчва като избрана терапия. Въпреки това, резултатите след HSZT от добре съвпадащи донори на трети страни непрекъснато се подобряват през последните години. Следователно това лечение може да бъде обещаваща форма на терапия за някои деца в бъдеще, т.е. след допълнителни тестове за тяхната безопасност и поносимост в клинични проучвания.
Можете да намерите подробна информация за алогенни HSCT на нашия уебсайт:
Имуносупресивна терапия (IST)
Ако подходящ донор за HSCT не може да бъде намерен или ако HSCT не е опция за пациента, например поради съпътстващи заболявания, имуносупресията предлага друга възможност за лечение. Комбинация от няколко лекарства потиска дефектната имунна реакция, довела до намаляване на кръвотворните стволови клетки в костния мозък.
През последните години комбинацията от антитимоцитен глобулин (ATG) и циклоспорин (CSA) доказа своята стойност. При тежка апластична анемия понякога е показано приложение на растежен фактор, който стимулира собственото производство на гранулоцити в организма (стимулиращ фактор на колония на гранулоцитите = G-CSF), за да се намали рискът от инфекция.
ATG се прилага чрез вена през първите четири дни от лечението в болницата. Освен това пациентите получават глюкокортикоид е в продължение на четири седмици. CSA се дава за най-малко шест месеца. Веднага след като пациентът се почувства добре и стойностите на кръвта му се стабилизират, той може да бъде изписан у дома и също да приема лекарството като таблетка или сок.
С IST може да се постигне достатъчно увеличение на кръвните клетки при около 60% от пациентите в рамките на средно около два до четири месеца, така че кръвопреливането обикновено вече не е показано. Рискът от инфекция също намалява след IST. Пълна нормализация на кръвните стойности се постига само при около 50% от пациентите.
След IST обаче съществува дългосрочен риск заболяването да се повтори при около 30% от пациентите. Около 20% могат да развият така наречената клонална болест (остра миелоидна левкемия/миелодиспластичен синдром) или пароксизмална нощна хемоглобинурия. При тези пациенти обикновено се посочва алогенен HSCT със стволови клетки от съответстващ несвързан донор на стволови клетки или донор от разширеното семейство (вж. По-горе).
Ако обаче няма значително подобрение в кръвообразуването през първите 3 - 6 месеца след IST или ако апластичната анемия рецидивира след успешна терапия, HSCT трябва да се извърши от подходящ външен донор. Повторение на IST обикновено не се препоръчва.
Поддържаща терапия по време на лечението на апластична анемия
Терапията на апластична анемия изисква в зависимост от вида на използваното лечение (HSCT или IST) различни поддържащи мерки (поддържаща терапия). Те помагат за лечение или предотвратяване на свързани със заболяването симптоми и свързани с лечението странични ефекти.
Допълнителна информация за поддържащата терапия може да бъде намерена на нашия партньорски портал www.kinderkrebsinfo.de.
Замяна на кръвни съставки (кръвопреливане)
Анемия и/или липса на кръвни тромбоцити (тромбоцитопения), които са свързани със здравословни проблеми (вж. "Симптоми"), могат да бъдат лекувани с кръвопреливане (даване на червени кръвни клетки или тромбоцити).
Преливане на концентрати на червени кръвни клетки (Ek)
Анемията обикновено се определя чрез определяне на червения кръвен пигмент хемоглобин (съкратено: Hb), който се съдържа в червените кръвни клетки. Децата и юношите с апластична анемия имат намалени "нива на Hb", т.е. намален хемоглобин в сравнение със свързаните с възрастта норми.
Ако пациентът показва признаци на анемия по едно и също време, като бледа кожа, умора, слабост, задух, намалена работоспособност, болки в гърба или главоболие (вж. „Симптоми“), може да е необходимо заместване на липсващи червени кръвни клетки (еритроцити). Червените кръвни клетки се доставят целенасочено чрез трансфузия на еритроцитни концентрати (съкратено: Ek).
При редовното преливане на еритроцити тялото се снабдява с голямо количество желязо, което с течение на времето се отлага в органите (особено черния дроб и сърцето) и ги уврежда. Следователно терапията за отнемане на желязо трябва да се провежда при пациенти с други заболявания, които са дългосрочно зависими от преливане на червени кръвни клетки.
Стандартни стойности за броя на еритроцитите, хемоглобина и хематокрита
Подходящите за възрастта стандартни стойности за хемоглобин (Hb стойност) и за хематокрит (HK стойност) са изброени в таблица. До масата тук
При деца след ранна възраст стойността на хемоглобина обикновено е между 10 и 16 g/dl, а стойността на хематокрита между 30 и 49%.
Тук ще намерите по-точни свързани с възрастта стойности за броя на еритроцитите, хемоглобина и хематокрита. Допустимите отклонения, така наречените референтни интервали на нормалните стойности, са графично показани на тези страници.
Преливане на тромбоцитни концентрати (TC)
Тромбоцитите (тромбоцитите) са отговорни за спирането на кървенето. Рязкото намаляване на броя на тромбоцитите (т.нар. Тромбоцитопения) означава риск от кървене. Тромбоцитопенията е, когато броят на тромбоцитите в кръвта е по-малък от 150 000 на микролитър.
Индикации за повишен риск от кървене поради липса на кръвни тромбоцити са малки точковидни кръвоизливи от кожата или лигавицата, които обаче стават видими само когато броят на тромбоцитите е под 30 000 на микролитър кръв.
Тромбоцитите (тромбоцитите) също могат ефективно да се прехвърлят (преливат), предотвратявайки обилно кървене. В средносрочен план обаче има риск имунната система на пациента да бъде чувствителна към тромбоцитите от донори и да се бори с тях. В тези ситуации рискът от тежко кървене е много голям.
Профилактика и лечение на инфекции
Поради апластична анемия, но и поради нейното лечение, имунната система на пациента е отслабена. Следователно те трябва да бъдат предпазени от инфекции възможно най-добре и в случай на инфекции да бъдат лекувани възможно най-бързо. В допълнение към избягването на контакт с хора с инфекции, необходимите мерки включват превантивно приложение на лекарства срещу специални бактерии и гъбички и бързо приложение на антибиотици, когато се появи треска.
Важно е да се знае: По принцип инфекциите при имунокомпрометирани деца трябва да се разглеждат като животозастрашаващи. Следователно предотвратяването и лечението на инфекции е изключително важно.
Можете да намерите подробна информация за инфекциите при деца и юноши с отслабена имунна система в нашия партньорски портал www.kinderkrebsinfo.de под инфекции със страници на:
- Признаци на заболяване, които показват инфекция
- Предотвратяване на инфекции
- Лечение на инфекции
Трансплантация на стволови клетки
Тук можете да намерите подробна информация за трансплантациите на костен мозък и кръвни стволови клетки на kinderblutkrankheiten.de
Списък на клиниката
Списък на детските клиники в Германия, Австрия и Швейцария с отделения за хематология тук