Какво е Glybera?
Glybera е лекарство, което съдържа активното вещество алипоген дипарвовец. Предлага се под формата на инжекционен разтвор.
Glybera принадлежи към група лекарства за напреднала терапия, наречени „генна терапия“. Тези лекарства действат чрез въвеждане на гени в тялото.
Glybera се използва за лечение на възрастни, които имат дефицит на липопротеин липаза и които имат тежки или многократни пристъпи на панкреатит (възпаление на панкреаса) въпреки диета с ниско съдържание на мазнини.
Недостигът на липопротеин липаза е рядко заболяване, при което пациентите имат дефект в гена на липопротеин липаза, ензим, който е отговорен за разграждането на мазнините. Пациентите с това състояние трябва да са на строга диета с ниско съдържание на мазнини и са склонни към повтарящи се пристъпи на панкреатит, сериозно и животозастрашаващо усложнение.
Glybera е показан само за пациенти, чието заболяване е потвърдено с подходящ генетичен тест и които имат откриваеми нива на ензима липопротеин липаза в кръвта им.
Тъй като броят на пациентите с дефицит на липопротеин липаза е нисък, болестта се счита за рядка и Glybera е определена като лекарство сирак на 8 март 2004 г.
Лекарството може да се получи само с рецепта.
Glybera трябва да се предписва и прилага само под наблюдението на лекар, който е запознат с лечението на дефицит на липопротеин липаза и генната терапия.
Glybera се прилага като еднократна терапия с множество инжекции в мускулите на горната и долната част на крака. Количеството лекарство, което трябва да се инжектира, и броят на инжекциите ще зависят от теглото на пациента. За повече информация относно дозата Glybera, която трябва да се даде, моля, направете справка с Кратката характеристика на продукта (също част от EPAR).
В продължение на три дни преди лечението с Glybera и дванадесет седмици след това на пациентите се дава имуносупресивна терапия, за да се намали реакцията на имунната система на организма към лекарството. Поради многократните инжекции е препоръчително да се прилага с гръбначен или регионален анестетик (лекарства, които изтръпват определени части на тялото, за да блокират болката).
Активната съставка в Glybera, алипоген типървовек, е получена от вирус, който е модифициран да пренася гена на липопротеин липаза в клетките в тялото. Когато се инжектира в мускулите, той коригира дефицита на липопротеин липаза, като позволява на мускулните клетки да произвеждат ензима. Ензимът, който тези клетки произвеждат, може да помогне за разграждането на мазнините в кръвта, намалявайки броя на обострянията и подобрявайки тежестта на заболяването.
Модифицираният вирусен материал, използван за Glybera, не причинява инфекции и не може да прави копия от себе си.
Ефектите на Glybera са тествани за първи път в експериментални модели, преди да бъдат изследвани при хора.
Glybera е проучен при 27 пациенти с дефицит на липопротеин липаза на диета с ниско съдържание на мазнини. Повечето от пациентите, на които е приложена Glybera, също са получили имуносупресивна терапия. Основните мерки, които са били ефективни, са намаляване на количеството мазнини в кръвта след хранене и намаляване на броя на пристъпите на панкреатит.
Данните показват намаляване на нивата на липидите в кръвта след хранене при някои пациенти. Някои пациенти също са имали намаляване на броя на обострянията и по-малко болнични и интензивни отделения. Въпреки че данните са достъпни само за малък брой пациенти, резултатите показват, че Glybera ще бъде от полза при пациенти с тежък или множествен пристъп на панкреатит.
Много честата нежелана реакция, съобщена при Glybera, е болка в краката след инжекциите, която се наблюдава при една трета от пациентите. Други
Често съобщаваните нежелани реакции са главоболие, умора, хипертермия (повишена телесна температура) и контузия (натъртване). На един пациент е поставена диагноза белодробна емболия (кръвни съсиреци в кръвоносните съдове на белите дробове) седем седмици след лечението. Поради малкия брой лекувани пациенти, няма пълна картина на честотата и характеристиките на нежеланите реакции при Glybera. За пълния списък на всички нежелани реакции, съобщени при Glybera, вижте листовката.
Glybera не трябва да се използва при хора, които са свръхчувствителни (алергични) към алипоген дипарвовец или някоя от останалите съставки. Също така не трябва да се дава на пациенти с имунодефицит (отслабена имунна система), с риск от кървене или мускулни нарушения. Антикоагулантите, които могат да увеличат кървенето, не трябва да се използват една седмица преди лечението с Glybera до един ден след това. Пациентите също не трябва да използват орални контрацептиви.
След внимателно претегляне на всички доказателства и обстоятелствата на заболяването, включително неговата изключителна рядкост, CHMP заключава, че резултатите от проучванията показват, че ползите от Glybera спрямо рисковете при пациенти с тежка диета с ниско съдържание на мазнини страдате от множество пристъпи на панкреатит. Това е подгрупа от тежко засегнати пациенти с висока незадоволена медицинска нужда. Поради това CHMP препоръчва на лекарството да бъде издадено разрешение за употреба.
Glybera е одобрен при „изключителни обстоятелства“, тъй като рядкостта на заболяването прави невъзможно получаването на пълна информация за Glybera. Всяка година Европейската агенция по лекарствата (EMA) ще преглежда всяка нова информация, която може да стане достъпна, и това резюме ще бъде актуализирано при необходимост.
Съгласно условията на одобрението, компанията е длъжна да предостави допълнителни данни за нивата на липидите в кръвта след хранене и имунния отговор на Glybera при нови пациенти. Компанията също така ще предоставя данни от регистър за наблюдение на резултатите при пациенти, лекувани с Glybera.
Компанията е въвела програма с ограничен достъп, за да гарантира, че Glybera се използва по подходящ начин, след като диагнозата бъде потвърдена. Лекарството ще бъде достъпно само за лекари, които са получили подходящи учебни материали и ще се използва само при пациенти, участващи в регистъра.
На 25 октомври 2012 г. Европейската комисия издава разрешение за употреба на Glybera в целия Европейски съюз.
Пълният EPAR за Glybera може да бъде намерен на уебсайта на Агенцията: ema.europa.eu/Find medicine/Human medicine/Европейски обществени доклади за оценка. За повече информация относно лечението с Glybera прочетете листовката (също част от EPAR) или се свържете с Вашия лекар или фармацевт.
Резюмето на становището на Комитета по лекарствените продукти сираци за Glybera може да бъде намерено на уебсайта на Агенцията на ema.europa.eu/Find medicine/Human medicine/Редки болести .
Резюмето е последно актуализирано през 10-2012 г.
Резюме на EPAR за обществеността
Това е резюме на Европейския публичен доклад за оценка (EPAR) за Glybera. В него се обяснява как Комитетът по лекарствените продукти за хуманна употреба (CHMP) е оценил лекарството, за да изрази своето становище в полза на издаването на разрешение за употреба и препоръките му относно условията за употреба на Glybera.
23 1B 18 B6 2F 5D 43 A8 E0 61 4A 51 5E A1 D1 C8 1E 60 DA 39 87 5A 7A A7 1B 17 54 D9 75 8A 31 B1 88 95 B5 78 A8 79 12 13 9F 95 01 84 5C 6F 1F B7 96 9D DA C1 03 F3 2A 1A A7 BD 66 41 62 4C 8F B7 91 75 F4 18 EB DC 2A F4 CA 1F B5 D1 CD FF B5 C1 3B 5F 69 30 B5 1C 92 A2 AC 55 E6 B3 C5 D3 2D 24 F2 89 94 6A 60 CC FC 2D 49 06 9C 05 7E 8B 19 51 68 4A 8D B6 43 C7 D7 18 15 EB BC 16 94 87 5F 52