Извън контрол
Делото Джеси Гелсингер
Джеси Гелсингер, който страда от лека форма на вродена чернодробна дисфункция, знае, че генната терапия няма да му помогне. Въпреки това, през септември 1999 г. младият американец се включи в клинично проучване в Института за генна терапия към Университета на Пенсилвания. Той иска да помогне за разработването на по-ефективна терапия за деца със смъртоносен вариант на заболяването му. Какво не знае: Той няма да оцелее при този опит, който той определи като „безопасен“. Джеси Гелсингер е само на 18 години, когато умира.
Джеси страда от сравнително рядко заболяване OTCD, дефицит на орнитин транскарбамилаза. Поради вроден генетичен дефект, тялото му не може да разгради амоняка, произведен по време на усвояването на протеините. Ако не се лекува, това заболяване води до бавно отравяне на тялото и смърт. Джеси обаче контролира заболяването си: благодарение на строга диета с ниско съдържание на протеини и до 30 хапчета на ден, той води почти нормален тийнейджърски живот и дори мечтае един ден да стане професионален борец.
Смъртоносна защита срещу пренасищането от вируси
Когато почти 18-годишният младеж чу през лятото на 1999 г., че учените във Филаделфия търсят тествани за клиничен тест с обещаваща нова терапия за заболяването си, той иска да помогне. Баща му Пол Гелсингер го подкрепя в това: „Изглеждаше безопасно. Беше направено безопасно. Насърчих сина си да направи това. ”В средата на септември дойде времето: Джеси Гелсингер получава инфузия на милиарди генетично модифицирани аденовируси директно в черния дроб. Вирусите, които служат като генни совалки, трябва да включват здраво копие на дефектния ген в чернодробните клетки на Джеси и по този начин да компенсират неизправността.
Това е теорията. Но реалността е различна: няколко часа след вливането имунната му система започва да се защитава срещу пренасищането от вируси. Джеси получава висока температура, болки, кръвта му започва да се слепва, органите отказват. Лекарите се борят за живота му дни наред, но напразно: Джеси е мъртъв четири дни след инфузията. Към днешна дата той се смята за първата официална жертва на генната терапия.
Грешки и прикрития
Известена от трагичния инцидент, Американската администрация по храните и лекарствата (FDA) незабавно спря всички клинични изпитвания, при които аденовирусите трябваше да се прилагат по подобен модел, и започна да изследва предисторията на случая на Гелсингер. Изследователите от FDA с ужас откриват, че са разкрили истинско змийско гнездо на грешки, пропуски и прикрития. Джеймс Уилсън, ръководителят на изследването, призна през декември 1999 г. пред анкетна комисия на контролния орган, че е скрил две смъртни случаи при експерименти с животни върху маймуни с подобно модифицирани аденовируси. Изследователите просто са "забравили" сериозните странични ефекти, които са се появили при други доброволци в проучването преди лечението на Джеси.
Освен това учените произволно промениха процедурата, първоначално одобрена за изследването - интравенозното инжектиране на аденовирусите - без да уведомяват регулаторните органи. Вместо да влезе във телесна вена, Джеси получи милиарден долар натоварване директно във вече отслабения черен дроб. Но нито здравните власти, нито Джеси, нито родителите му бяха информирани за усложненията и промените, тъй като тестовете трябваше да бъдат спрени незабавно. На въпрос защо не докладва за инцидентите и промените в първоначалната концепция, Уилсън отговори на анкетната комисия: "Това беше надзор ...".