Генна терапия за кожа на пеперуди; Целулоза стабилна за повече от шест години
Стволови клетки, геномни изследвания, синтетична биология
Генна терапия за кожа на пеперуди - стабилна повече от шест години
Стволови клетки и генна терапия - и двамата работят заедно за облекчаване на ужасна болест. Симптомите на кожата на пеперудите, рядко наследствено заболяване, са тежки мехури и възпаление след най-малкото нараняване. Повече от шест години след експериментална терапия третираните области не могат да бъдат разграничени от нормалната кожа.
Генната терапия е обещание, а не реалност: Почти все още в експериментален етап, използвано само при няколко пациенти с предимно много редки заболявания. Успехите могат да бъдат преброени на пръсти и рядко е изминало достатъчно време за представяне на дългосрочни проучвания. Настоящо проучване изследва само един пациент, който е бил лекуван преди повече от шест години, но резултатът очевидно е успех - без ако, или, или но.
Кожата на пеперудата (също епидермолиза булоза) е рядко наследствено заболяване. Генните мутации нарушават функцията на кожните клетки. В резултат на това Кожата на засегнатия човек е изключително чувствителна: Най-малките подутини или наранявания водят до мащабни мехури, възпаления и белези. Няма конвенционална терапия; лечението трябва да се ограничи до грижа за раните.
Преди шест години италиански лекари, работещи с Микеле Де Лука в Модена, лекуваха единственото дете, на име Клаудио, с експериментална генна терапия. Взеха проба от кожата от дланта му и лекува клетките с вирус, които съдържаха версия без грешки на гена Laminin 332-ß3. Клетките бяха разширени и трансплантирани върху бедрата на Клаудио. Скоро стана ясно, че лечението е пълен успех.
И сега, след шест години, лекарите имат само добри новини докладвам. Те взеха три биопсии от третираните области и ги сравниха внимателно с нормални кожни проби - разликите бяха почти неоткриваеми. Кожата на Клаудио беше от третирани клетки и те бяха предимно нормални. Интересното е, че кожата приличаше повече на длан, отколкото на бедро - така че клетките не бяха загубили спомена за произхода си.
Слоевете на кожата се обновяват около веднъж месечно. С Клаудио генната терапия е оцеляла около 80 пълни цикъла на регенерация - ясен знак за това Стволови клетки за лечебен успех са отговорни. 5-10 стволови клетки на 10 квадратни милиметра кожа очевидно са били достатъчни.
И разбира се изследователите също провериха дали генната терапия има някакви вредни странични ефекти. Използваният вирус, a миши ретровирус (MLV), е причинил рак в други проучвания. Те откриха шест несвързани петна, където вирусът беше вграден в генома - три от които бяха в средата на гените (известно е, че MLV благоприятства активните гени). За щастие това изглежда нямаше никакви последствия - никъде нямаше признаци на рак на кожата.
Лекарите съобщават, че техните Проучването е прекъснато през 2007 г. с цел да се отговори на обширни изисквания на ЕС за сигурност. Може само да се надяваме, че настоящите резултати дават възможност за ранно продължаване - така че броят на успешните генни терапии (виж също тук и тук) продължава да нараства бързо.
Източник:
De Rosa и сътр. (2014). Дългосрочна стабилност и безопасност на трансгенни култивирани епидермални стволови клетки при генна терапия на junction епидермолиза булоза. Доклади от стволови клетки, 2 (1), 1-8 PMID: 24511464