Генна терапия при сърповидно-клетъчна анемия Анемии (анемия) - InforMed Medical and Lifestyle Portal
За първи път пациент със сърповидно-клетъчна анемия е бил успешно лекуван с генна терапия, както съобщават изследователи в New England Journal of Medicine.
В световен мащаб всяка година се раждат 275 000 деца със сърповидно-клетъчна анемия. Болестта се причинява от промяна в ген в ДНК, който е отговорен за развитието на хемоглобин, червените кръвни клетки, които пренасят кислород. При сърповидно-клетъчната анемия формата на нормалните кръгли червени кръвни клетки е сърповидна. Докато здравите червени кръвни клетки пътуват лесно в кръвоносните съдове и доставят кислород до клетките, сърповидните клетки блокират, увреждат по-малките кръвоносни съдове и възпрепятстват доставката на кислород, като по този начин нарушават доставката на кислород в тъканите.
Болестта може да причини силна болка, но също така може да причини инсулт и увреждане на органи, много от страдащите от болестта не могат да упражняват или да живеят нормален живот.
По принцип болестта може да бъде лекувана с трансплантация на стволови клетки от кръвни клетки, но статистиката показва, че по-малко от всеки пети човек в САЩ може да има такъв донор. Силната болка се лекува с кръвопреливане и лекарства, но това е само временно облекчение за пациентите.