Генетичната терапия идва на помощ на хемофилиците

Изпитванията при хора с хемофилия показват драматични резултати: един час инфузия е достатъчен, за да се излекува болестта.

Хемофилията е наследствено нарушение на кървенето. В случай на кървене, обяснява Националният институт по здравеопазване и медицински изследвания (Inserm), потокът може да не спре или да бъде много труден, което да доведе до тежки кръвоизливи или дори спонтанно кървене. Най-често срещаният тип А хемофилия, засяга момче на всеки 5000 раждания и се характеризира с дефицит на коагулационен фактор VIII. Хемофилия В, по-рядко, засяга едно на 25 000 момчета и е свързана с дефицит на коагулационен фактор IX.

Досега хемофилията се разглеждаше като нелечима болест, чиито симптоми могат да бъдат контролирани само чрез заместващи лечения, които са ефективни, но ограничаващи и скъпи. Изследванията в областта на генетичната терапия обаче променят ситуацията. След години тестове върху животни, този вид терапия даде отлични резултати в първите опити върху хора. Хемофилия А и В вече могат да бъдат излекувани, според две проучвания, публикувани от The New England Journal of Medicine (NEJM).