Експерименталното лекарство за болестта на Хънтингтън дава надежда; Здравен град Берлин
По-малко протеини на Хънтингтън в мозъка: Ново лекарство заглушава мутиралия ген на болестта на Хънтингтън
Болестта на Хънтингтън е едно от невродегенеративните заболявания и винаги е фатално. Причината е дефект в гена на huntintin, който произвежда вредни протеини на huntintin (mHTT). Тези дълги нишковидни протеини се натрупват в засегнатите клетки и области на мозъка, които имат траен ефект върху редица физиологични функции (напр. Контрол на мускулите и мимиката) и в крайна сметка водят до дегенерация и клетъчна смърт. В крайния етап пациентите страдат от подобна на Алцхаймер деменция.
Намалени патогенни протеини
Към днешна дата няма терапия, която би могла да спре пълзящото разпадане на мозъчните клетки. Предишните лекарства могат само да облекчат симптомите. Резултатите от проучване с експериментално лекарство, наречено Ionis-HTTRx, са още по-значими. Лекарството използва метода на гел-силициране, така че да се предотврати производството на разрушаващ нервните клетки ловен протеин. Експертите говорят и за антисенс терапия.
Всъщност е доказано, че количеството на вредните протеини в организма намалява с дозата при лекуваните пациенти. Учените смятат, че това е решаващата индикация, че лечебната терапия е възможна. „За първи път виждаме начин да спрем прогресията на тази фатална болест“, каза д-р Блеър Ливит от Университета на Британска Колумбия пред The Telegraph.
Директорът на изследването говори за крайъгълен камък
Изследването е клинично изпитване фаза I, в което участват 46 пациенти от Англия, Канада и Германия. В тази фаза всъщност не става въпрос за ефективността на дадено лекарство, а просто за неговата поносимост. Но клиничните данни вече показват, че терапията очевидно работи. „Това е много повече от очакваното и е крайъгълен камък за пациентите с болестта на Хънтингтън“, цитира се в изявление на Ionis Pharmaceuticals директорката на изследването Сара Табризи от Университетския колеж в Лондон. За първи път една терапия успя да намали отровните болестотворни протеини и на всичкото отгоре те се понасяха добре.
Биотехнологичната компания Ionis от Калифорния разработи генната терапия и прехвърли по-нататъшното развитие и маркетинг на швейцарската фармацевтична компания Roche. Двете компании сега планират проучване с повече пациенти за допълнително тестване на антисенс терапията.