Регистрация на Roche в Съединените щати d; Evrysdi за; спинална амиотрофия - Sciences et Avenir

Публикувано на 10.10.2020 г. в 13:12 ч.

roche

Швейцарската фармацевтична група Roche получи одобрение от САЩ за Evrysdi, ново лечение за спинална мускулна атрофия

AFP/Архиви - SEBASTIEN BOZON

Швейцарската фармацевтична група Roche получи одобрение от САЩ за Evrysdi, ново лечение за гръбначно-мускулна атрофия, съобщи той в понеделник.

Американската агенция по лекарствата, Администрацията по храните и лекарствата (FDA), даде зелена светлина на лекарството за деца на възраст два месеца и повече, както и за възрастни пациенти, засегнати от това тежко невродегенеративно заболяване, посочи той в съобщение за пресата.

Наричан още риздиплам, това лекарство е „първото и единствено“ лечение, което може да се прилага у дома, каза Рош. В течна форма може да се прилага директно през устата или чрез хранителна сонда.

Одобрението беше дадено въз основа на резултатите от две проучвания, включващи 450 пациенти на различни възрасти и стадии на заболяването, които показаха значително подобрение на важните двигателни функции.

Спиналната мускулна атрофия е рядко, но сериозно невродегенеративно заболяване, свързано с дефектен ген, който причинява мускулна атрофия. Бебетата, засегнати от това заболяване, бързо губят двигателните неврони за основните мускулни функции, като дишане, преглъщане, говорене и ходене.