OTSZ Online - Добри резултати с азацитидин при AML
В проучването QUAZAR AML-001 CC-486 (азацитидин) за лечение на остра миелоидна левкемия успешно отговаря на всички първични и вторични крайни точки.
На 12 декември Celgene Corporation публикува междинните резултати от проучване фаза III QUAZAR AML-001 (крайните резултати от теста се очакват на 31 декември 2021 г.), че CC-486 (азацитидин) успешно е постигнал първични и вторични крайни точки при остра в поддържащата терапия на миелоидна левкемия (AML) при пациенти, които са били ново диагностицирани с AML и са постигнали пълен отговор (CR) или непълно възстановяване на кръвната картина (iCR) по време на индукционна химиотерапия. Проучването показа, че поддържащото лечение с CC-486 води до статистически значимо и клинично значимо подобрение на общата преживяемост (OS) в сравнение с плацебо. Преживяемостта без рецидив (RFS), считана за основна вторична крайна точка, също показва статистически значимо подобрение. EMA одобри Azacitidine Celgene (азацитидин) през август тази година, но неговият състав все още беше прах за инфузионен разтвор. Vidaza, който също съдържа азацитидин, е разрешен за употреба в Европейския съюз от 2009 г. и в САЩ от 2004 г.
Относно активното вещество (азацитидин)
Относно клиничното изпитване QUAZAR AML-001
Относно острата миелоидна левкемия
Всяка година в Унгария около 230 до 250 пациенти са диагностицирани с AML, приблизително 21 450 в САЩ през 2019 г. (1,2% от всички ракови заболявания), а 10 920 пациенти също умират от болестта. Най-честата форма и честота на острите левкемии при възрастни е малка при млади хора и след това се увеличава на възраст над 65 години.
AML е хетерогенна, агресивна група заболявания, характеризираща се с различна степен на инхибиране на диференциацията на миелоидните клетки и неконтролирана пролиферация. Честотата на ОМЛ при бебета е 1,5/100 000, което намалява до 0,9/100 000 между 1 и 4 годишна възраст и леко се увеличава във възрастовата група 5–9, тук честотата е 1,4/100 000. След това постепенно се увеличава в зряла възраст, като честотата на възраст над 65 години е 16,2/100 000. По-голямата част от случаите се развиват de novo, докато в 20-25% те се появяват по време на трансформацията на други миелоидни заболявания. Почти половината от вторичната AML е свързана с миелодиспластичен синдром (MDS), приблизително 27% е свързана с трансформация на миелопролиферативен тумор (MPN), докато останалите 24% са свързани с вторична AML, свързана с терапията.